16
6月
静脉铁替代疗法Injectafer获FDA批准治疗缺铁性心力衰竭
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了CSL Vifor与其合作伙伴第一三共集团旗下的American Regent, Inc.的Injectafer(ferric carboxymaltose，羧基麦芽糖铁注射液）用于治疗成人心力衰竭患者的缺铁症。这一批准是基于该药在CONFIRM-HF（NCT01453608）研究中展示的疗效和安全性。 Injectafer®获FDA扩大适应症 Injectafer®（羧基麦芽糖铁注射液）在2023年6月5日获得了FDA的批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II/III级心力衰竭成人患者的铁缺乏症，以提高其运动能力。这是Injectafer®首次获得... 查看详情
16
6月
Ztalmy治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作获得CHMP积极评价
欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日对Marinus Pharmaceuticals的Ztalmy（ganaxolone）口服混悬液发表了积极的评价。这一积极意见意味着Ztalmy有望被批准作为辅助治疗用于2至17岁患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。如果获批，Ztalmy将成为欧盟第一个用于治疗CDD相关癫痫发作的药物，这将为患者带来新的希望和疾病管理选择。 缺乏有效治疗选择的CDKL5缺陷症（CDD） CDKL5缺陷症（CDD）是一种严重而罕见的遗传病，其特征除了严重的神经发育障碍外，还包括早发和难以控制的癫痫发作。长期以来，... 查看详情
15
6月
FDA批准Bylvay治疗Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒症
近日，法国制药公司Ipsen宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其药物Bylvay®（odevixibat）用于治疗Alagille综合症（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。 这一批准标志着对ALGS患者的治疗提供了新的希望和选择。 Bylvay已经在其他领域的临床试验中表现出了良好的疗效，此次批准将进一步拓宽其临床应用范围。 改善瘙痒症：Bylvay®在ALGS患者中的积极数据 根据在2022年美国肝病研究协会大会上发布的III期ASSERT研究数据，Bylvay在治疗开始后的早期阶段就展现出了显著的瘙痒改善效果。 该研究发现，在超过90%的患者中，Bylvay治疗组的瘙痒反应显著改善... 查看详情
15
6月
Hyrimoz HCF为自身免疫性疾病患者带来创新治疗方案
自从2023年3月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hyrimoz（阿达木单抗-adaz）高浓度制剂（HCF）以来，这种与Humira（阿达木单抗）相似的生物制剂引起了广泛的关注。Hyrimoz的批准为那些饱受类风湿性关节炎、银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病困扰的患者提供了新的治疗选择。 Hyrimoz HCF：一种新的生物制剂 Hyrimoz是一种含有阿达木单抗作为活性成分的生物制剂。阿达木单抗是一种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，可抑制过度产生的TNF蛋白质，这种蛋白质在某些自身免疫性疾病中起到关键作用。这些疾病包括类风湿性关节炎、斑块型银屑病、克罗恩病和溃疡性结肠... 查看详情
14
6月
舒立瑞（依库珠单抗）在中国获批改善难治性全身型重症肌无力
2023年6月13日，阿斯利康公司宣布在中国获得了依库珠单抗注射液eculizumab（商品名称Soliris，舒立瑞）的新适应症批准，这是一项重要的里程碑。依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补体抑制剂。这一消息为那些曾因未能找到有效治疗方法而备受困扰的患者和医疗界带来了希望。 研究结果证实依库珠单抗的疗效和安全性 阿斯利康公司的公告指出，依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，主要是基于一项关键的III期临床试验（REGAIN研究）结果，该研究证实了该药对难治性gMG成人患者的疗效和安全性... 查看详情
14
6月
FDA加速批准Zynyz用于治疗转移性或复发性局部晚期梅克尔细胞癌
罕见而致命的皮肤癌梅克尔细胞癌（MCC）是一种令人担忧的疾病。然而，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Zynyz（retifanlimab-dlwr）用于治疗成年人的转移性或复发性局部晚期MCC。这一批准有望为患者带来新的治疗选择，并为改善其生存和生活质量带来曙光。 梅克尔细胞癌：一种罕见而致命的皮肤癌 梅克尔细胞癌是一种罕见的皮肤癌，起源于表皮中的梅克尔细胞。这些细胞位于接收触觉的神经末梢附近，并含有可能充当激素的物质。因此，MCC有时也被称为皮肤神经内分泌癌。 MCC通常发生在头部和颈部区域，但也可能在其他暴露在阳光下的皮肤区域，如手臂和腿部。它表现为单个、无痛的红紫色皮肤结节，并且... 查看详情
13
6月
PREVYMIS® (Letermovir)获批用于预防高风险成人肾移植受者的CMV疾病
美国食品和药物管理局（FDA）已经批准PREVYMIS®（Letermovir）莱特莫韦用于成人肾移植受者的新适应症。这一适应症旨在预防高风险成人肾移植受者（供体CMV血清阳性/受体CMV血清阴性[D+/R-]）患上巨细胞病毒（CMV）疾病。 PREVYMIS联合阿昔洛韦用于肾移植受者的CMV预防：P002试验结果 该适应症的批准是基于一项名为P002的3期、随机、多中心、双盲、活性比较器对照的非劣效性试验（NCT03443869）。该试验共有589名成人肾移植受者（CMV D+/R-）参与，他们被随机分为两组，一组接受PREVYMIS联合阿昔洛韦（n=292），另一组接受缬更昔洛韦联合阿昔洛... 查看详情
13
6月
XEOMIN获英国批准，助力下肢痉挛患者迈向康复之路
2023年6月7日，Merz Therapeutics荣获英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的批准，将其产品XEOMIN®的治疗范围扩展至治疗影响踝关节的下肢局灶性痉挛。这一批准为英国的痉挛患者提供了更全面的支持，使他们能够获得更有效的治疗。 扩大适应症范围以提供全面支持 Merz Therapeutics荣获英国MHRA的批准，将XEOMIN®用于治疗下肢局灶性痉挛，这是该药物之前仅用于治疗上肢痉挛的批准的进一步扩展。这一扩大的适应症范围为英国需要综合治疗的痉挛患者提供了更全面的支持和选择。 新的治疗方案和剂量 根据新的治疗适应症，XEOMIN®在治疗下肢痉挛时的最大剂量为每次注射400... 查看详情
13
6月
儿童功能性便秘新药LINZESS® (linaclotide)获FDA批准
美国食品和药物管理局（FDA）已批准LINZESS® (linaclotide)利那洛肽作为一种日常治疗，用于治疗6至17岁的功能性便秘儿童患者。这是FDA首次批准针对该患者人群功能性便秘的处方疗法。 为功能性便秘儿童患者提供新的治疗选择 功能性便秘是一种慢性疾病，儿童患者表现为排便困难、排便次数减少以及排便时的困难或疼痛。据估计，在美国有600万6至17岁的儿童受到这种疾病的影响。然而，以往对于这一患者人群的治疗选择相对有限。 基于关键研究的临床效果验证 FDA的批准是基于一项大型、多中心、双盲、III期研究的结果。该研究对328名6至17岁的功能性便秘患者进行了评估，这些患者被随机分配接受... 查看详情
13
6月
科技创新突破！Upstaza成为首个治疗AADC缺陷的疾病修复基因疗法
基因疗法在医学领域中正逐渐展现出巨大的潜力。PTC Therapeutics公司的Upstaza™（eladocagene exuparvovec）获得了欧洲委员会的营销授权，成为首个用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷的疾病修复治疗。该治疗不仅是首个直接注入脑部的市场上销售的基因疗法，更为患者和基因疗法领域带来了希望。 重要里程碑的达成 PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士表示，欧洲委员会对Upstaza用于治疗AADC缺陷的批准是对患者、PTC以及整个基因疗法领域的重要里程碑。作为唯一获得批准用于AADC缺陷患者的疾病修复治疗，PTC Th... 查看详情
