FDA简化Ersodetug治疗肿瘤性高胰岛素血症的临床路径

Rezolute 公司宣布，ersodetug（RZ358）在治疗肿瘤性高胰岛素血症（HI）相关低血糖方面，获得了简化的临床路径。该宣布是在与美国食品药品监督管理局（FDA）达成共识后作出的，这一共识使得 3 期试验设计得以大幅精简，有望加快该药物的上市进程，为患者提供急需的治疗选择。​

upLIFT 研究（NCT06881992）试验设计调整​

作为一项 3 期注册试验，upLIFT 研究的修订计划如今定为一项单臂、开放标签试验，入组患者最少仅需 16 名。这与此前计划的双盲、随机、安慰剂对照设计有显著不同。该决策的制定基于多种因素，包括来自公司扩展获取项目中 ersodetug 疗效的真实世界证据，以及该药物作用机制的合理性。据公司透露，FDA 认可了在该项目下接受治疗的 10 多名患者所观察到的良好结果，这是其决定简化试验设计的关键因素。同时，公司还表示，针对先天性 HI 的关键 sunRIZE 试验（NCT04841961）将于 2025 年 12 月公布主要结果，该试验结果将作为肿瘤性 HI 适应症的验证性临床证据，目前该试验进展顺利。​

Rezolute 公司首席医疗官 Brian Roberts 医学博士在新闻稿中表示：“upLIFT 研究及审批路径的这一修订和简化计划，对我们以及因肿瘤性 HI 引发严重低血糖的患者、患者家属和医疗服务提供者群体而言，都是一项重要进展。通过聚焦 upLIFT 研究中的开放标签试验，同时依托在先天性 HI 适应症中建立的坚实临床基础，我们正在加快药物研发进程，目标是尽可能高效地让这种疗法投入使用。”​

肿瘤性高胰岛素血症（Tumor HI）的病症特点​

肿瘤性高胰岛素血症是一种罕见疾病，会导致严重的低血糖，其成因是胰岛素受体过度激活。这种疾病可由两种不同类型的肿瘤引发：一类是胰岛细胞瘤（ICTs），如胰岛素瘤，这类肿瘤会过度分泌胰岛素；另一类是非胰岛细胞瘤（NICTs），这类肿瘤会产生类胰岛素样副肿瘤物质，如胰岛素样生长因子 – 2（IGF-2）。这些物质会与胰岛素受体结合并使其激活，进而导致葡萄糖摄取过多，引发严重的低血糖。肿瘤性高胰岛素血症相关的高发病率和高死亡率，凸显了对有效治疗干预措施的迫切需求，目前该疾病领域仍存在显著的未被满足的医疗需求。​

Ersodetug 的药物特性​

Ersodetug 是一种全人源单克隆抗体，其作用机制是通过变构方式与胰岛素受体结合。通过这种结合方式，它能减少胰岛素及相关物质对胰岛素受体的过度激活。这种独特的作用机制作用于胰腺下游，使得 ersodetug 有望对各种先天性和获得性 HI 引起的低血糖具有普遍治疗效果。该药物广泛的适用性，是其有潜力应对这一复杂疾病多个方面的关键因素。​

upLIFT 研究的研究终点​

upLIFT 研究的主要终点是葡萄糖输注率较基线实现具有临床意义降低（≥50%）的患者数量。次要终点包括关键治疗期间平均每日静脉（IV）葡萄糖 / 葡萄糖注射液输注率的变化、关键治疗期间平均每日总静脉葡萄糖用量的变化，以及首次使用 ersodetug 剂量后完全停止静脉输注葡萄糖所需的时间。​

综上所述，ersodetug 在肿瘤性高胰岛素血症治疗领域的进展，从简化的临床路径到试验设计调整，再到其独特的药物机制和明确的研究终点，都为该疾病的治疗带来了新的可能，也为满足患者未被满足的医疗需求迈出了重要一步。

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