Emrusolmin获美国FDA快速通道认定用于治疗多系统萎缩症

近日，Teva Pharmaceuticals宣布其用于治疗多系统萎缩症（Multiple System Atrophy，MSA）的研究性药物emrusolmin（TEV-56286）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该药物目前处于二期临床试验阶段，旨在评估其疗效与安全性。

关于多系统萎缩症（MSA）
多系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病，临床分类为“非典型帕金森综合征”，属于突触核蛋白病的范畴。该疾病的病理特征主要表现为α-突触核蛋白的异常沉积，主要存在于少突胶质细胞中，也可出现在部分神经细胞中。患者通常表现为自主神经系统功能障碍，如膀胱功能异常、勃起功能障碍、肠道蠕动问题或血压调节障碍，并伴随运动障碍。运动障碍常表现为类似帕金森病的症状，或小脑功能紊乱，如共济失调、步态和言语障碍。在美国、欧盟和日本，MSA患者约为4万人（患病率为每10万人中4例），每年新增约6000例病例（发病率为每10万人中0.6例）。确诊后的预期寿命约为7至10年。由于患者数量较少且缺乏有效疗法，MSA被认定为罕见病，这使得其药物开发路径可相应缩短。目前尚无任何可改变疾病进程的治疗方法。

关于Emrusolmin（TEV-56286）
Emrusolmin是一种小分子药物，靶向α-突触核蛋白。该蛋白被认为在多系统萎缩症的发病机制中起到关键作用。该药物目前正处于二期临床试验阶段，旨在评估其对MSA患者的疗效与安全性。2022年，美国FDA已授予emrusolmin用于治疗MSA的孤儿药认定。

Emrusolmin获得快速通道认定，标志着其在应对多系统萎缩症方面迈出了重要一步。目前该疾病仍无根治方法，且现有治疗主要集中于缓解症状，emrusolmin的研发为患者提供了新的方向。未来，随着临床试验的推进，该药物的潜力将进一步得到验证。

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