14
5月
长效生长激素Sogroya(索马鲁肽)在儿童生长障碍治疗中的III期试验表现优异
生长激素缺乏症及相关生长障碍是影响儿童健康成长的重要医学问题。传统治疗方案通常需要每日注射生长激素，这对患者及其家庭构成了显著的负担。Novo Nordisk公司研发的每周一次生长激素Sogroya（somapacitan，索马鲁肽）在III期REAL8篮子试验中展现出与每日注射药物Norditropin（somatropin）相当的疗效，为儿童生长障碍治疗提供了新的选择。 Sogroya的药物特性 Sogroya是一种长效生长激素类似物，其活性成分为somapacitan。与传统的每日注射生长激素相比，Sogroya通过分子工程技术延长了药物的半衰期，从而实现了每周一次的给药频率。这种改良不... 查看详情
10
5月
FDA批准Avmapki联合Fakzynja治疗KRAS突变低级别浆液性卵巢癌
2025年5月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了一种新型口服联合疗法，用于治疗对标准疗法反应不佳的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。这一疗法由两种药物——Avmapki(avutometinib胶囊)和Fakzynja(defactinib片剂)组成，商品名为Avmapki Fakzynja Co-Pack。该疗法主要针对携带KRAS基因突变的LGSOC患者，为这一罕见疾病的治疗提供了新的选择。 低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的疾病背景 低级别浆液性卵巢癌是一种罕见且进展缓慢的癌症，全球约有80,000名患者，主要影响20-30岁或50-60岁的女性。与其他类型的卵巢癌相比，L... 查看详情
09
5月
TEPEZZA(替妥尤单抗)治疗中重度甲状腺眼病在英国获批上市
甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是一种罕见但严重的自身免疫性疾病，常伴随格雷夫斯病（Graves’ disease）发生，但也可独立存在。该疾病不仅影响患者的外观，还可能导致视力受损、眼部疼痛及生活质量显著下降。长期以来，TED的治疗手段有限，主要依赖糖皮质激素、放射治疗或手术干预，但这些方法往往仅能缓解症状，无法针对疾病的根本机制。 2023年，Amgen公司的TEPEZZA®（teprotumumab，替妥尤单抗）在英国获得药品和保健品监管局（MHRA）的上市许可，成为该国首个专门用于治疗中重度TED的靶向药物。这一突破性疗法的获批，为患者提供了新的治疗选择，... 查看详情
09
5月
Tremfya(古塞奇尤单抗)治疗中重度活动性克罗恩病在欧盟获批
2025年5月7日，强生公司宣布欧洲委员会（EC）批准TREMFYA® (guselkumab，古塞奇尤单抗)用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。这一批准标志着guselkumab在欧盟获得的第四个适应症，此前已获批用于银屑病、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎（UC）的治疗。作为首个具有双重作用机制的IL-23抑制剂，guselkumab同时提供静脉注射（IV）和皮下注射（SC）两种诱导治疗方案，为中重度活动性克罗恩病患者提供了新的治疗选择。 药品特性与作用机制 TREMFYA® (guselkumab，古塞奇尤单抗)是一种完全人源化的双重作... 查看详情
09
5月
FDA已受理Narsoplimab治疗造血干移植相关血栓性微血管病申请
Narsoplimab（OMS721）是一种研究性单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 Omeros 公司重新提交的生物制品许可申请（BLA），并设定了 2025 年 9 月底的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标行动日期。此次重新提交基于新的生存数据分析，旨在进一步证明 narsoplimab 在改善 TA-TMA 患者生存率方面的临床价值。 Narsoplimab 的作用机制 Narsoplimab 是一种人源化 IgG4 单克隆抗体，通过选择性抑... 查看详情
08
5月
FDA授予Duvyzat(Givinostat,吉维司他)治疗真性红细胞增多症的快速通道资格
美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予吉维司他Givinostat（商品名Duvyzat）快速通道资格，用于治疗真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者。Duvyzat是一种口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，目前正在III期临床试验GIV-IN PV（NCT06093672）中进行评估，旨在比较其与羟基脲（hydroxyurea）在治疗JAK2 V617F突变阳性的高危PV患者中的疗效和安全性。这一认定反映了该药物在满足未满足的临床需求方面的潜力，同时也为PV患者提供了新的治疗希望。 Duvyzat（Givinostat,吉维司他）的作用机制 Duvyzat是... 查看详情
08
5月
Danyelza(Naxitamab)获NCCN指南推荐用于高危神经母细胞瘤治疗
神经母细胞瘤是一种常见于儿童的恶性实体肿瘤，高危神经母细胞瘤的治疗一直是临床上的重大挑战。近年来，靶向GD2的单克隆抗体药物在复发/难治性高危神经母细胞瘤的治疗中显示出显著的疗效。Naxitamab-gqgk（商品名Danyelza）作为一种抗GD2的单克隆抗体，已被美国国家综合癌症网络（NCCN）指南列为高危神经母细胞瘤的推荐治疗方案之一。 NCCN指南对Danyelza的推荐 美国国家综合癌症网络（NCCN）在其最新发布的《神经母细胞瘤临床实践指南》中，将Danyelza联合化疗方案列为高危神经母细胞瘤的2A类推荐，适用于成人和儿童患者。该推荐基于多项临床研究数据，表明Danyelza在复... 查看详情
08
5月
ATH434治疗多系统萎缩症获美国FDA快速通道认定
多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）是一种罕见且进展迅速的神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。2025年5月5日，专注于神经退行性疾病治疗的生物技术公司Alterity Therapeutics宣布，其候选药物ATH434获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation），用于治疗MSA。这一认定不仅突显了ATH434在解决MSA未满足医疗需求方面的潜力，也为该药物的加速开发和审批提供了重要支持。 ATH434的药物特性 ATH434是Alterity Therapeutics开发的一种口服小分子药物，... 查看详情
08
5月
FDA批准低剂量氯噻酮HemiClor(12.5 mg氯噻酮)用于成人高血压治疗
高血压是全球范围内最常见的心血管疾病风险因素之一，影响着数亿成年人的健康。2025年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PRM Pharma公司研发的HemiClor™（12.5 mg氯噻酮,12.5mg chlorthalidone）片剂，为成人高血压患者提供了一种新的低剂量治疗选择。这一批准标志着氯噻酮这一经典利尿剂在临床应用中的进一步优化，使其更符合现行高血压治疗指南的推荐剂量。 药品基本信息 HemiClor™是一种含有12.5 mg氯噻酮的片剂，属于噻嗪样利尿剂。氯噻酮因其较长的半衰期和显著的心血管获益证据，被2017年美国心脏病学会/美国心脏协会（ACC/AHA）高血压... 查看详情
07
5月
Calquence(阿可替尼)获欧盟批准用于一线套细胞淋巴瘤治疗
套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma, MCL）是一种罕见且具有高度侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），通常在晚期确诊，且复发率较高。据统计，2024年英国、法国、德国、西班牙和意大利约有6,000例新诊断病例。由于MCL的治疗选择有限，尤其是对于不适合自体干细胞移植的患者，亟需更有效的治疗方案。近日，AstraZeneca（阿斯利康）宣布其Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib，阿可替尼）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于一线MCL的联合治疗，成为欧盟首个获批用于该适应症的BTK抑制剂。 Calquence(阿可替尼)的作用机制 ... 查看详情
