司美替尼(Koselugo)获得CHMP积极意见用于成人NF1丛状神经纤维瘤

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准司美替尼（selumetinib，商品名 Koselugo）用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。

这一建议得到了 3 期 KOMET 试验（NCT04924608）数据的支持。该试验显示，接受司美替尼治疗的患者（n=71）在第 16 周时的总缓解率（ORR）为 20%（95% 置信区间：11.2%-30.9%），而接受安慰剂治疗的患者（n=74）总缓解率为 5%（95% 置信区间：1.5%-13.3%），两组差异具有统计学意义（P=0.01）。

此前，司美替尼已在欧盟获批用于治疗特定的 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤儿科患者。作为一种口服、强效、选择性 MEK1/2 抑制剂，其通过抑制 RAS/MAPK 通路中的 MEK 酶来发挥作用，该通路在 NF1 基因突变患者中常出现失调，进而导致肿瘤生长。

巴黎东大（UPEC）附属亨利・蒙多尔医院（APHP）皮肤科主任、欧洲 KOMET 试验国家协调研究员 Pierre Wolkenstein 医学博士在新闻发布会上表示：“对于 1 型神经纤维瘤病成人患者而言，肿瘤并不会在儿童期停止生长，它可能在成年期快速进展或新发，影响患者的身体、情感和社会生活质量。CHMP 对司美替尼用于成人患者的积极建议，突显了这一患者群体对额外靶向治疗的迫切需求。一旦获批，依托医生在管理这种终身疾病中已积累的临床经验和实践，司美替尼可为成人患者提供治疗选择，并实现跨年龄段的持续护理。”

2025 年 7 月，欧盟批准了首个用于成人 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的治疗药物 —— 米达米替尼（mirdametinib，商品名 Ezmekly），欧洲委员会授予其有条件上市许可，用于治疗 2 岁及以上 1 型神经纤维瘤病儿童和成人患者中伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤。

以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

KOMET 试验的研究内容

KOMET 试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、多中心 3 期临床试验，纳入了至少 18 岁的 1 型神经纤维瘤病患者，这些患者伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤，且经容积磁共振成像（MRI）证实至少有 1 个无法手术的可测量靶病灶。此外，患者还需在筛选期记录有慢性靶病灶丛状神经纤维瘤疼痛评分，入组时使用稳定的慢性丛状神经纤维瘤疼痛药物治疗，且器官和骨髓功能良好。

该试验纳入了来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚 13 个国家的 145 名成年患者。

患者以 1:1 的比例随机分配接受司美替尼或安慰剂治疗，每组均治疗 12 个 28 天周期。12 个周期后，接受安慰剂治疗的患者开始接受司美替尼治疗，而试验组患者则继续接受这种 MEK 抑制剂治疗额外 12 个周期。完成 24 个周期治疗的患者可在长期扩展期内继续接受司美替尼治疗。

试验的主要终点是经独立中央审查评估的第 16 周期总缓解率。次要终点包括第 12 周期时丛状神经纤维瘤相关疼痛的改善情况和健康相关生活质量（HRQOL）。

亚力兄制药（Alexion）首席执行官 Marc Dunoyer 在新闻发布会上补充道：“CHMP 对司美替尼用于 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤成人患者的积极意见，建立在十多年全球临床和真实世界经验的基础上，反映了支持司美替尼安全性和有效性的无可比拟的证据体系。正如 KOMET 试验结果所证明的那样 —— 这是针对成人人群开展的规模最大且唯一的全球性安慰剂对照、双盲 3 期试验 —— 我们将继续传承司美替尼的开拓性遗产，它已确立了 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的治疗标准，旨在惠及全球更多患者。”

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