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司美替尼Koselugo可有效治疗NF1儿童的丛状神经纤维瘤

Koselugo(司美替尼)是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物。丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤,当它们引起症状且不能通过手术切除时,3岁以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童。

NF1很罕见,Koselugo(司美替尼)于2018年7月31日被指定为“孤儿药”(用于罕见疾病的药物)。

Koselugo含有活性物质Selumetinib

selumetinib可阻断称为MEK1和MEK2(MEK1/2)的酶,这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2在NF1中过度活跃,使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶,Koselugo(司美替尼)有助于减缓肿瘤细胞的生长。

Koselugo,司美替尼,Selumetinib
以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

一项主要研究发现,Koselugo(司美替尼)通过缩小这些肿瘤的大小,可有效治疗NF1儿童的丛状神经纤维瘤。在该研究中,50名3岁及以上患有NF1和丛状神经纤维瘤且无法通过手术切除的儿童中,有33名(66%)的肿瘤大小至少减少了20%。在研究中,Koselugo(司美替尼)没有与任何其他药物进行比较。

Koselugo(司美替尼)只能通过处方获得,治疗应由在NF1相关肿瘤的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。

Koselugo(司美替尼)的推荐剂量基于患者的体重和身高。该药每天服用两次,间隔约12小时,空腹服用。不能将胶囊整个吞下的患者不应服用该药。

在使用Koselugo(司美替尼)进行治疗之前和治疗期间,医生将检查患者的心脏、眼睛和肝脏的工作情况。只要患者病情好转或保持稳定且副作用可耐受,就应继续治疗。如果出现某些副作用,医生可以减少剂量或暂时或永久停止治疗。

Koselugo
以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

有关使用Koselugo(司美替尼)的更多信息,请参阅包装说明书或联系您的医生或药剂师。

Koselugo(司美替尼)最常见的副作用(可能影响超过十分之四的人)是呕吐、皮疹、血肌酸磷酸激酶升高(一种在肌肉受损时释放到血液中的酶)、腹泻、恶心(感觉不舒服)、虚弱事件(感觉虚弱)、皮肤干燥、发烧、痤疮样皮疹(类似于痤疮的皮疹)、低白蛋白血症(白蛋白水平低,一种血液蛋白质)、天冬氨酸转氨酶升高(一种表明肝脏问题可能迹象的酶)和甲沟炎(甲床)感染。

Koselugo(司美替尼)最常见的严重副作用(可能影响多达十分之一的人)是腹泻、贫血(红细胞计数低)、发烧、血肌酸磷酸激酶升高和血肌酐升高(肾脏问题的征兆)。

Koselugo(司美替尼)不得用于患有严重肝病的患者。

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