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Koselugo司美替尼(Selumetinib)减少了NF1肿瘤体积并减轻疼痛

阿斯利康( AstraZeneca) 和默沙东( MSD)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

NF1是一种使人衰弱的遗传疾病,全世界每3000个人中就有一人患有这种疾病。 在30-50%的NF1患者中,肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤)上,可引起临床问题,例如毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍以及膀胱或肠道功能障碍。

由美国国立卫生研究院国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的SPRINT Stratum 1 II期试验的积极结果表明,Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小,减轻了疼痛并提高了生活质量。

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以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

SPRINT试验首席研究员兼NCI小儿肿瘤科主任Brigitte C. Widemann医学博士说:“对于1型神经纤维瘤病患儿,丛状神经纤维瘤可以显着生长和发展,在某些情况下,它会变得虚弱。在在SPRINT试验中,Selumetinib(司美替尼)在66%的患者中缩小了NF1相关PN,并且在PN相关症状方面显示出具有临床意义的改善。”

肿瘤业务部执行副总裁Dave Fredrickson表示:“Koselugo有可能改变丛状神经纤维瘤的管理和治疗方式。SPRINT数据显示,Koselugo不仅缩小了一些儿童的肿瘤,还减轻了疼痛并提高了他们的生活质量。这一重要里程碑的实现要归功于我们的研究合作伙伴、国家癌症研究所、神经纤维瘤病治疗加速计划、儿童肿瘤基金会、患者社区以及参与临床试验的每个孩子、父母和医生。”

SPRINT Stratum 1 II期试验表明,Koselugo每天两次口服单药治疗时,Koselugo在NF1 PN儿科患者中的客观缓解率(ORR)为66%(50名患者中的33名,确认部分缓解)。ORR定义为确认完全(PN消失)或部分反应(肿瘤体积至少减少20%)的患者百分比。结果发表在 《新英格兰医学杂志》上。

Koselugo在美国和其他几个国家被批准用于治疗NF1和有症状、不能手术的PN儿科患者。进一步的监管提交正在进行中。Koselugo在 NF1 PN成人患者中的临床试验,包括适用于儿科患者的替代年龄合适的制剂,计划于今年开始。

Koselugo
以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图

NF1

NF1是由NF1基因的自发或遗传突变引起的,并与许多症状有关,包括皮肤上和下的软肿块(皮肤神经纤维瘤)和皮肤色素沉着(所谓的“牛奶咖啡斑”)。在30-50%的人中,肿瘤发生在神经鞘上。这些PN可导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、膀胱/肠道功能障碍和毁容等临床问题,并有可能转化为恶性周围神经鞘瘤。 PN在儿童早期开始发展,具有不同程度的严重性,可将预期寿命缩短8至15年。

SPRINT

SPRINT Stratum 1 II期试验旨在评估接受Selumetinib(司美替尼)单药治疗的NF1相关无法手术PN儿科患者的客观缓解率和对患者报告和功能结果的影响。这项由NCICTEP赞助的试验是根据NCI和阿斯利康之间的合作研发协议进行的,并得到了神经纤维瘤病治疗加速计划(NTAP)的额外支持。

Koselugo司美替尼(Selumetinib)

Koselugo (selumetinib)是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分,该通路通常在不同类型的癌症中被激活。

Koselugo于2019年4月获得美国FDA突破性疗法指定,2019年12月获得罕见儿科疾病指定,并于2018年2月获得美国孤儿药指定。欧盟、日本、俄罗斯、瑞士、韩国、台湾和澳大利亚已授予更多孤儿指定。

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