加拿大批准AGAMREE(伐莫洛龙)用于4岁及以上杜氏肌营养不良治疗
加拿大卫生部已批准AGAMREE（通用名：vamorolone，伐莫洛龙）用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该批准通过优先审查程序获得，使AGAMREE成为加拿大首个获批用于治疗DMD的药物。
AGAMREE为口服混悬液剂型，规格为40mg/ml，属于新型解离型皮质类固醇。其化学结构在9:11位置将羟基改变为碳-碳双键，这种结构修饰使其作用机制区别于传统皮质类固醇。
AGAMREE通过高亲和力结合糖皮质激素受体，同时微弱结合盐皮质激素受体并表现出拮抗作用，且不结合雌激素受体或孕激素受体。它能抑制TNFα诱导的NF-κB信号通路以发挥抗炎作用，同时减少糖皮质激素反应元件调控的基因转录，从而在保留疗效的同时降低传统类固醇相关副作用。此外，它非11β-羟基类固醇脱氢酶的底物，可减少骨代谢相关不良反应。
批准基于关键IIb期VISION-DMD研究数据，以及四项开放标签研究（包括延伸研究）的安全性信息。在VISION-DMD研究中，AGAMREE治疗24周达到主要终点站立时间（TTSTAND）速度改善的主要终点，且显示出良好的安全性和耐受性。临床试验中，药物给药剂量范围为2至6mg/kg/天，治疗周期最长达48个月。加拿大的临床试验在五个地点开展，为全球批准提供了数据支持。
与传统皮质类固醇标准治疗相比，AGAMREE展现出相当的疗效。长期研究数据显示，其治疗组患者由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值，疗效可维持至48周。
AGAMREE在安全性上具有显著优势，对线性生长无影响，且在血清骨转换生物标志物方面呈现有利变化。与传统皮质类固醇相比，其相关不良事件发生率降低，尤其在骨健康、生长发育和行为相关方面。最常报告的不良事件包括类库欣样症状、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。长期研究显示，其不会导致骨代谢减少或脊柱骨矿化显著降低，无白内障事件发生，行为异常、糖尿病等不良事件发生率更低。
此前，AGAMREE已在美国（2023年，获批用于2岁及以上患者）、欧盟（2024年初，获批用于4岁及以上患者）、英国和中国获批用于治疗DMD。
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