Daraxonrasib认定用于胰腺癌治疗获FDA孤儿药

美国FDA已授予daraxonrasib（RMC-6236）孤儿药资格，用于胰腺癌的治疗。这种口服多选择性抑制剂主要靶向RAS基因突变，现有试验数据展现出积极前景。

孤儿药资格适用于那些在预防、诊断或治疗罕见疾病方面显示出潜力的药物。作为一种强效、直接的多选择性RAS(ON)抑制剂，daraxonrasib旨在靶向包括胰腺导管腺癌在内的多种肿瘤类型中存在的致癌RAS突变。在胰腺导管腺癌患者中，绝大多数携带RAS突变。

获得该认定后，申办方将有资格享受多项激励措施，包括税收抵免、用户费用豁免以及获批后可能长达七年的市场独占期。

目前一项编号为NCT05379985的1/1b期RMC-6236-001试验正在评估daraxonrasib的安全性、耐受性、药代动力学及初步临床活性。该单臂研究包含剂量递增和剂量扩展阶段，入组对象为携带特定RAS突变的经治晚期实体瘤成年患者。

在2025年胃肠道癌症研讨会上公布的该试验数据显示出良好的安全性和初步疗效，这些数据也支持该药物于2025年7月获得FDA突破性疗法认定。在22例接受每日300mg daraxonrasib治疗的二线转移性胰腺导管腺癌伴KRAS 612X突变患者中，中位无进展生存期为8.8个月。在300mg剂量组中，KRAS G12X突变人群和更广泛的RAS突变人群的客观缓解率分别为36%和27%，疾病控制率分别达到91%和95%。该试验预计于2026年6月完成。

此外，该药物正在全球多中心随机开放标签3期RASolute 302试验中进行研究。该试验预计于2027年12月完成，旨在比较daraxonrasib与标准护理化疗在经治转移性胰腺导管腺癌患者中的安全性和有效性。研究主要终点为KRAS G12X突变人群的无进展生存期和总生存期，次要终点包括全人群无进展生存期和总生存期，以及客观缓解率、健康状况恶化时间、研究者评估的客观缓解率、缓解持续时间、至缓解时间、不良事件和药代动力学特征。

申办方已宣布计划启动另外两项3期试验，分别研究daraxonrasib在转移性胰腺导管腺癌一线治疗及可切除胰腺导管腺癌辅助治疗中的应用。

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