10月

美国优先审查Palynziq用于12至17岁的青少年苯丙酮尿症治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）已对BioMarin制药公司提交的Palynziq补充生物制剂许可申请（sBLA）授予优先审查资格，该申请寻求将Palynziq（pegvaliase-pqpz）的适用范围扩大至12至17岁的苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。

FDA设定的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2026年2月28日。若获批，Palynziq将成为首个可用于青少年PKU患者的酶替代疗法。

突破性疗法

Palynziq是一种聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，通过替代患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）来降低血液中的苯丙氨酸水平。

这款酶替代疗法直接针对PKU的根本病理机制，是目前唯一获批用于成年PKU患者的酶替代疗法。

对于仅靠饮食控制无法有效管理病情的青少年患者，Palynziq提供了一个直接应对疾病根源的新选择。

此次审查基于名为PEGASUS的三期临床研究数据，该研究评估了Palynziq与单纯饮食控制在55名12至17岁PKU青少年中的安全性和有效性。

研究结果显示，在接受Palynziq治疗72周后，45.2%的患者血液苯丙氨酸水平较基线降低了50%以上。

许多患者达到了指南推荐的目标水平，甚至达到了正常的苯丙氨酸水平，同时能够从天然食物中摄入更多的蛋白质。

Palynziq携带黑框警告，提示存在严重过敏反应风险，包括可能危及生命的过敏性休克。

在临床 trials 中，72%的患者报告了超敏反应，8%的患者经历了血管性水肿，4%的患者出现了血清病。

为管理这些风险，Palynziq只能通过名为“Palynziq REMS”的受限计划获取。

Palynziq的治疗需从2.5毫克每周一次的初始剂量开始，在至少5周内逐步递增至20毫克每日一次的维持剂量。

对于在20毫克剂量下连续治疗至少24周仍未达到血苯丙氨酸控制目标的患者，可考虑将剂量增至40毫克每日一次。

治疗期间需定期监测血苯丙氨酸浓度，并根据患者耐受性和治疗反应调整剂量。

Palynziq在青少年苯丙酮尿症治疗领域的拓展，预示着酶替代疗法有望覆盖更年轻的患者群体。

医学界正密切关注明年2月FDA的最终审查决定，这一决定将为青少年PKU患者带来首个针对疾病根本原因的治疗选择。

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