基因疗法Waskyra治疗Wiskott-Aldrich综合征获欧盟上市积极意见

欧洲药品管理局人用药品委员会近日对基因疗法Waskyra™(etuvetidigene autotemcel)发布积极意见，建议批准其用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。这是一种罕见且危及生命的原发性免疫缺陷疾病。

Waskyra是一种体外基因疗法，通过单次输注经慢病毒载体转导的自体CD34+造血干细胞及祖细胞，这些细胞携带编码WAS基因的功能性拷贝。患者在输注前需接受化疗预处理，为骨髓接受校正后的干细胞创造条件。

临床数据显示，该疗法能显著降低Wiskott-Aldrich综合征患者的严重感染与中重度出血事件发生率。在治疗前12个月内，患者严重感染的年化发生率为2.0次，而在接受Waskyra治疗后1至2年降至0.15次，2至3年后进一步降至0.12次。中重度出血事件的年化发生率也从治疗前的2.0次降至治疗后2至3年的0.16次。

该疗法的临床开发项目共纳入27名Wiskott-Aldrich综合征患者。主要研究为一项单臂临床试验，涵盖10名1至9岁儿童，另有17名1至35岁患者通过补充临床试验和扩展使用计划提供支持数据。

Wiskott-Aldrich综合征是一种主要影响男性的罕见遗传性血液疾病，估计每25万活产男婴中约有1例发病。该病由WAS基因突变引起，临床表现为免疫缺陷和血小板减少，患儿早期即可出现反复感染、出血、湿疹等症状，并伴随自身免疫疾病和淋巴瘤风险升高。现有治疗手段以支持治疗为主，造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方式，但面临供体匹配困难及移植相关风险。

接受Waskyra治疗的患者最常见的不良反应与治疗流程相关，包括预处理方案引起的反应、前期治疗措施以及输注装置相关感染或导管部位出血等局部情况。

该基因疗法针对缺乏合适家庭供体进行移植的符合条件的患者，提供了一种潜在治疗选择。其在美国的生物制品许可申请仍处于美国食品药品监督管理局审评阶段。

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