美国FDA批准Lerochol用于降低高胆固醇血症患者低密度脂蛋白胆固醇

2025年12月15日，LIB Therapeutics公司今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准Lerochol™（lerodalcibep-liga）皮下注射剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）患者的低密度脂蛋白胆固醇。

Lerochol是一种新型第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者达到并维持其低密度脂蛋白胆固醇目标。它是一种可由患者自行每月一次皮下注射的小容量注射液，具有延长的室温稳定性（可达3个月），为患者提供了用药地点和时间的灵活性。

心血管疾病仍然是全球和美国的主要死亡原因，而较低的LDL-C水平已被证明可带来更好的临床结局。尽管有他汀类药物和其他降脂疗法，仍有数百万患有或有心血管疾病风险的患者（包括家族性高胆固醇血症患者）未能达到现行指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇目标。全球范围内，约每200人中就有1人患有家族性高胆固醇血症，这是一种从出生起就伴有严重低密度脂蛋白胆固醇升高的遗传性疾病，需要终身管理。PCSK9抑制剂类药物提供了最有效和安全的低密度脂蛋白胆固醇降低手段，但其广泛应用一直受到不便性和可及性障碍的限制。

Lerochol的FDA批准基于全面的全球三期LIBerate临床试验项目的数据。该项目纳入了超过2900名多样化的患者，包括患有心血管疾病、未患心血管疾病但具有极高或高风险的患者，以及杂合子和纯合子型家族性高胆固醇血症患者。在这些关键的注册性、安慰剂对照试验中，lerodalcibep每月给药一次，持续长达52周，并有超过2400名患者继续参加了为期72周的开放标签扩展试验。

在临床试验中，Lerochol在患有心血管疾病或具有极高或高风险的患者中，显示出持续降低≥60%的低密度脂蛋白胆固醇；在低密度脂蛋白胆固醇升高更严重的杂合子型家族性高胆固醇血症患者中，降低幅度≥50%。在整个LIBerate临床试验项目中，Lerochol总体耐受性良好，长期扩展研究中未报告与治疗相关的严重不良事件。

Lerochol预计将于2026年春季在美国以预充式注射器形式上市，同年晚些时候预计将推出升级版自动注射器装置。

此外，LIB Therapeutics已向欧洲药品管理局提交了上市许可申请，预计于2026年6月获批。公司也正在全球其他市场推进额外的监管申请。

不良反应

在成人原发性高脂血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥2%的Lerochol治疗患者中，且发生率高于安慰剂组）是鼻咽炎（Lerochol组15%，安慰剂组14%）、局部注射部位反应（Lerochol组12%，安慰剂组5%）和外周水肿（Lerochol组2%，安慰剂组<1%）。
在杂合子型家族性高胆固醇血症的临床试验中，最常见的不良反应是注射部位反应（Lerochol组18%，安慰剂组3%）、鼻咽炎（Lerochol组13%，安慰剂组9%）、腹泻（Lerochol组3%，安慰剂组1%）、恶心（Lerochol组2%，安慰剂组0%）和外周水肿（Lerochol组2%，安慰剂组<1%）。
在成人原发性高胆固醇血症试验中，导致治疗中止的最常见不良反应是注射部位反应，Lerochol治疗组的发生频率高于安慰剂组（1%对比0%）。

免疫原性

Lerochol是一种重组融合蛋白。与所有治疗性蛋白质一样，Lerochol存在免疫原性的潜在风险。

关于Lerochol™（lerodalcibep-liga）

Lerochol是一种新型的小蛋白质结合型第三代PCSK9抑制剂。它被开发为一种更便利的每月一次、小容量皮下注射剂，具有长达三个月的室温稳定性。这些特点使lerodalcibep成为其他PCSK9抑制剂的独特替代选择。Lerodalcibep的抗PCSK9结合域是一个称为adnectin的11 kDa多肽，经过工程改造以高亲和力亚纳摩尔水平结合人PCSK9，并与人体血清白蛋白融合以延长血浆半衰期。

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