美国FDA批准Cardamyst鼻喷剂获用于阵发性室上性心动过速患者的自行给药

2025年12月12日，Milestone Pharmaceuticals公司宣布，其首款商业化产品Cardamyst™（etripamil,依曲帕米）鼻喷雾剂已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该药品是一种处方药，用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）的急性症状发作转复为窦性心律。此次批准意味着超过200万美国PSVT患者首次获得一种可在急诊室或其他医疗场所以外自行使用的速效治疗选择。Cardamyst预计将于2026年第一季度在零售药店上市。

Cardamyst鼻喷雾剂是一种新型速效钙通道阻滞剂，可在需要时给药，用于治疗通常症状明显且难以预测的PSVT发作。PSVT成人患者可随身备有Cardamyst，以便在发作时随时随地进行治疗，这为他们提供了主动管理病情的手段，并增强了他们对病情的控制感。

Cardamyst的FDA批准基于一项坚实的临床试验计划支持，该计划包含超过1800名参与者和超过2000次PSVT发作的安全性数据。其中包括成功的3期RAPID试验，这是一项全球、随机、双盲的Cardamyst与安慰剂对比研究，结果于2023年发表在《柳叶刀》杂志上。在临床研究中，与安慰剂相比，使用Cardamyst的参与者将症状性PSVT转复为窦性心律的可能性高出两倍，且转复速度加快三倍以上。RAPID试验达到了其主要终点：自行给药Cardamyst的参与者中，有64%在30分钟内从室上性心动过速转复为窦性心律，而安慰剂组为31%。在一小时时，73%的参与者显示出获益。此外，接受Cardamyst治疗的参与者转复时间显著缩短，且效果出现早且持久，其中位转复时间为17分钟，而安慰剂组为54分钟。

在所有亚组中观察到一致的安全性特征和治疗效果，包括同时服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者。在随机临床试验中，发生率≥5%的最常见不良事件为轻度至中度且具有短暂性，包括局部鼻腔不适、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血。因不良事件中止治疗的试验参与者比例低于2%。

PSVT也称为室上性心动过速（SVT），其特征是心率异常快速的发作。大多数PSVT患者每年会经历多次持续发作，需要治疗。在此之前，成功的治疗方案通常需要在医疗机构进行静脉给药，给患者及其保险公司带来压力和成本。Cardamyst提供了一种治疗PSVT发作的新方法，使成人能够在症状出现时自行给药。

关于未来的研发，基于在房颤伴快速心室率（AFib-RVR）领域成功的ReVeRA 2期试验结果，Milestone公司正准备启动AFib-RVR的3期临床项目。公司已结合FDA的指导意见，制定了一项3期注册计划，以评估自行给药的etripamil作为AFib-RVR患者的潜在治疗方法。完成后，公司将遵循补充新药申请（sNDA）的监管批准路径，为etripamil在AFib-RVR领域争取第二个潜在适应症。Milestone将利用已获批的PSVT适应症和PSVT项目数据，以及一项在AFib-RVR患者中进行的3期关键研究。

据估计，美国目前有约200万人被诊断患有PSVT，这是一种心律失常或异常心律。PSVT的特征是突发性心跳加速，心率常超过每分钟150至200次。这种心率骤升不可预测，可能持续数小时。快速心率常导致患者出现严重心悸、呼吸短促、胸部不适、头晕或眩晕以及痛苦，迫使他们限制日常活动。PSVT发作时间的不确定性以及持续时间的未知可能引发焦虑，并对患者发作间期的日常生活产生负面影响。对于患有潜在心血管疾病或其他医学状况（如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的患者，发作的影响和危害可能尤为严重。

据估计，约有一千万美国人患有心房颤动（AFib），这是一种常见的以不规则、令人不适且通常快速的心跳为特征的心律失常。一部分AFib患者会经历心率异常增高的发作，通常伴有心悸、呼吸短促、头晕和虚弱。虽然这些被称为AFib-RVR的发作可通过口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂治疗，但患者常因需要处理症状而前往急诊室寻求紧急护理。2016年，近80万名患者因AFib症状被送入急诊室，治疗方式包括在医疗监护下静脉注射钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂，或进行电复律。由于AFib-RVR领域可用数据有限，Milestone的初步市场研究表明，30%至40%的AFib患者每年会经历一次或多次需要治疗的RVR症状发作，这表明到203年，etripamil在AFib-RVR患者中的潜在目标市场约为300万至400万患者。

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