28
10月
WINREVAIR(Sotatercept)美国获批用于肺动脉高压治疗
美国食品药品监督管理局批准默克公司的WINREVAIR™（sotatercept-csrk），这是一款用于治疗成人肺动脉高压的创新疗法。 在背景治疗基础上联合使用WINREVAIR，与单用背景治疗相比，能显著提升患者运动能力并改善多项重要次要终点指标。 默克公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准sotatercept-csrk（美国商品名：WINREVAIR™，注射剂，45毫克/60毫克）用于治疗成人肺动脉高压，旨在提升患者运动能力、改善世界卫生组织功能分级并降低临床恶化事件风险。WINREVAIR此前已获得FDA突破性疗法认定。作为首款获FDA批准的肺动脉高压激活素信号抑制疗法，该药物通过调... 查看详情
28
10月
美国批准Omvoh(Mirikizumab)用于维持治疗溃疡性结肠炎
美国食品药品监督管理局(FDA)批准礼来公司的Omvoh（mirikizumab-mrkz）作为溃疡性结肠炎成人患者的单针维持治疗方案。该药物现可为患者提供每月一次注射的简化维持治疗方案，取代了先前需要两次注射的给药方案。单针剂型预计将于2026年初在美国上市。 这是Omvoh本年度获得的第三项FDA批准，此前已先后获批用于克罗恩病及无枸橼酸盐剂型。此次批准的单针维持治疗方案（200 mg/2 mL）通过皮下注射给药，适用于中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。 临床实践表明，简化维持治疗方案能够改善患者的整体治疗体验。每月单次注射的Omvoh使患者能够在应对疾病不确定性的同时，更轻松地管理治疗方... 查看详情
28
10月
美国批准神经激肽受体拮抗剂Lynkuet(elinzanetant)用于更年期潮热的治疗
拜耳公司的Lynkuet®（elinzanetant）获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗中重度更年期潮热，该药物是首个也是唯一一个神经激肽1和神经激肽3受体拮抗剂。 此次批准基于评估Lynkuet治疗中重度更年期潮热的三期OASIS临床试验项目数据。在OASIS 1和OASIS 2研究中，Lynkuet达到了共同主要终点，即在第4周和第12周时与基线相比昼夜中重度潮热频率和严重程度的降低。 潮热是更年期的常见症状，也是女性寻求治疗的主要原因之一。潮热对女性的影响程度各异，部分患者的症状可能严重影响生活。 Lynkuet 60毫克胶囊是首个也是唯一一个双重神经激肽靶向疗法，通过拮抗神... 查看详情
27
10月
Loqtorzi(特瑞普利单抗)获加拿大批准用于复发/转移性鼻咽癌治疗
加拿大卫生部已批准特瑞普利单抗Toripalimab（商品名：Loqtorzi）用于鼻咽癌患者的治疗。该批准使Loqtorzi成为加拿大首个且目前唯一获批用于不可切除的复发性或转移性鼻咽癌的免疫治疗方案。 该药物目前的适应症包括： 联合顺铂和吉西他滨用于转移性或复发性局部晚期鼻咽癌患者 单药治疗含铂化疗后疾病进展的不可切除的复发性或转移性鼻咽癌 支持该药物获批的临床数据分别来自III期JUPITER-02试验和II期POLARIS-02试验。这些研究数据也支持了美国食品药品监督管理局于2023年10月对Loqtorzi相同适应症的批准。 Loqtorzi是一种人源化IgG4单克隆抗体。该药物通... 查看详情
27
10月
美国FDA授予泽妥珠单抗(Bizengri)治疗NRG1阳性胆管癌的快速通道资格认定
泽妥珠单抗(Bizengri,zenocutuzumab)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定，用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌患者。 该认定基于2期eNRGy试验的研究结果。该试验的更新数据在2025年AACR-NCI-EORTC国际分子靶标会议上公布，这些数据也将作为2026年向美国食品药品监督管理局提交该药物补充生物制剂许可申请的基础。 eNRGy试验设计 全球多中心1/2期eNRGy试验旨在评估泽妥珠单抗在晚期NRG1阳性实体瘤患者中的应用，这些肿瘤类型包括胆管癌、胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌。符合入选条件的患者需年满18岁，确诊为携带NRG1基因... 查看详情
26
10月
TREMFYA(古塞奇尤单抗)在欧盟获批溃疡性结肠炎的皮下诱导至维持治疗
古塞奇尤单抗（TREMFYA,guselkumab）获欧洲委员会批准用于溃疡性结肠炎成人患者的皮下诱导至维持治疗，成为首个提供全皮下给药方案的IL-23抑制剂。 该药物在溃疡性结肠炎和克罗恩病的治疗中均可从起始阶段实现灵活的自我皮下给药，为两种疾病提供了完整的皮下给药方案。在溃疡性结肠炎中，采用皮下诱导给药方案至第12周时，古塞奇尤单抗相较于安慰剂在临床缓解和内镜愈合方面均达到显著改善，且与静脉诱导给药的结果一致。 此次批准基于III期ASTRO试验结果。该试验采用贯穿治疗设计，评估了中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者接受古塞奇尤单抗皮下诱导治疗的疗效与安全性。所有多重控制的主要和次要终点在第1... 查看详情
25
10月
美国批准瑞维美尼(Revuforj)用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓性白血病
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准瑞维美尼Revumenib（Revuforj）用于治疗年龄不小于1岁的成人及儿童复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病患者，这些患者缺乏令人满意的替代治疗方案。 此项批准基于对2025年6月25日提交的补充新药申请进行的优先审评，并获得了AUGMENT-101 I/II期临床试验（NCT04065399）数据的支持。在该试验中，瑞维美尼治疗组（n=65）的完全缓解率及伴部分血液学恢复的完全缓解率合计为23.1%（95%CI：13.5%-35.2%），中位缓解持续时间为4.5个月（95%CI：1.2-8.1）。其中完全缓解率为18.5%（95%CI：9.9%... 查看详情
24
10月
美国接受PADCEV联合KEYTRUDA用于顺铂不适用的肌层浸润性膀胱癌的优先审评
美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予两项补充生物制剂许可申请优先审评资格，这些申请旨在批准PADCEV(Enfortumab Vedotin,恩诺单抗)联合KEYTRUDA(Pembrolizumab,帕博利珠单抗)，或KEYTRUDA单抗联合透明质烷酶阿尔法，作为新辅助治疗，并在手术后继续作为辅助治疗，用于治疗不适合含顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌患者。FDA为这两个适应症设定的处方药用户费用法案目标行动日期为2026年4月7日。值得注意的是，这是KEYTRUDA单抗与KEYTRUDA单抗联合透明质烷酶阿尔法首次针对同一新适应症进行同步审评。 这些申请得到了3期EV-303试验结果的支持... 查看详情
24
10月
美国批准贝兰他单抗莫福汀(Blenrep)联合疗法治疗多发性骨髓瘤
美国FDA已批准贝兰他单抗莫福汀belantamab mafodotin（Blenrep）联合硼替佐米（Velcade）与地塞米松（BVd方案），用于治疗至少接受过两种前期疗法（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。 此项批准基于III期DREAMM-7研究（NCT04246047）的数据结果。在这项针对至少接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂两类药物治疗的患者研究中，与达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd方案）组（n=109）相比，BVd方案组（n=108）死亡风险降低51%（风险比0.49，95%置信区间0.32-0.76）。BVd组中位总生存期未达到（95... 查看详情
23
10月
美国接受尼洛替尼新制剂XS003治疗慢性粒细胞白血病的新药上市申请
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理XS003的新药申请（NDA），该药物是一种参照酪氨酸激酶抑制剂（TKI）尼洛替尼Nilotinib（Tasigna）开发的制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。随着XS003的NDA获得受理，FDA已设定其《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标日期为2026年6月18日。 标准尼洛替尼是一种口服TKI，自2007年获FDA批准用于治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性期（CP）和加速期（AP）的成人和儿童CML患者。然而，该药物目前的处方信息警示了QT间期延长、猝死及其他不良事件的风险；同时建议患者每次服药前2小时和服药后1小时内避免进食，这引发了关于... 查看详情
