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12月
美国FDA批准Lerochol用于降低高胆固醇血症患者低密度脂蛋白胆固醇
2025年12月15日，LIB Therapeutics公司今日宣布，美国食品药品监督管理局已批准Lerochol™（lerodalcibep-liga）皮下注射剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）患者的低密度脂蛋白胆固醇。 Lerochol是一种新型第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者达到并维持其低密度脂蛋白胆固醇目标。它是一种可由患者自行每月一次皮下注射的小容量注射液，具有延长的室温稳定性（可达3个月），为患者提供了用药地点和时间的灵活性。 心血管疾病仍然是全球和美国的主要死亡原因，而较低的LDL-C水平已被证明可带来更好的临床结局。尽管... 查看详情
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12月
美国FDA批准Enhertu联合Perjeta用于晚期HER2阳性乳腺癌一线治疗
2025年12月15日，FDA批准了fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd；Enhertu）联合帕妥珠单抗（Perjeta），用于经FDA批准的检测确定的不可切除或转移性HER2阳性（免疫组织化学3+或原位杂交阳性）乳腺癌成人患者的一线治疗。 此项批准基于3期临床试验DESTINY-Breast09的数据支持。在该试验中，接受Enhertu联合帕妥珠单抗治疗的患者，经盲态独立中心审查评估的中位无进展生存期为40.7个月，而接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗联合紫杉烷类药物治疗的患者为26.9个月。 Enhertu联合帕妥珠单抗组的确认客观缓解率为87%，而曲妥珠单抗... 查看详情
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12月
美国FDA批准NUZOLVENCE(zoliflodacin)治疗单纯性泌尿生殖道淋病
2025年12月12日，美国FDA批准了NUZOLVENCE®（zoliflodacin），这是一种首创的单剂量口服抗生素，用于治疗成人和青少年的单纯性泌尿生殖道淋病。 FDA的批准基于一项迄今为止规模最大的三期临床试验结果，该试验在五个淋病高流行国家地区进行，旨在评估针对淋病奈瑟菌感染的新疗法。NUZOLVENCE是FDA近二十年来首批批准用于治疗单纯性泌尿生殖道淋病的新疗法之一。全球每年有超过8200万人感染淋病，它是美国报告数量第二多的细菌性性传播感染。 NUZOLVENCE是一种首创的单剂量口服混悬剂，用于治疗体重至少35公斤的12岁及以上成人和儿科患者的单纯性泌尿生殖道淋病。该药物的... 查看详情
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12月
美国FDA批准Orladeyo(贝罗司他)用于儿童遗传性血管性水肿口服预防治疗
2025年12月12日，BioCryst宣布FDA批准Orladeyo®（berotralstat,贝罗司他）口服颗粒剂用于2至12岁以下HAE患者的预防性治疗，成为该年龄段首个也是唯一的口服预防疗法。至此，Orladeyo成为2岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者中首个且唯一的靶向口服预防治疗药物。口服颗粒剂型为儿童患者提供了友好的给药方式。 HAE常于儿童期发病，约40%的HAE患儿在5岁前经历首次发作。该疾病具有不可预测性、致残性及潜在生命威胁，其临床表现及心理社会影响可能显著干扰患者的正常日常生活。此前，针对12岁以下患者的靶向治疗方案仅能通过静脉或皮下注射给药，对年幼患者及其照护者... 查看详情
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12月
美国批准Akeega(尼拉帕利/阿比特龙)用于BRCA2突变转移性去势敏感性前列腺癌治疗
2025年12月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准尼拉帕利联合醋酸阿比特龙和泼尼松（APP）用于治疗经FDA批准检测确认为有害或疑似有害BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）成人患者。 这一获批基于3期AMPLITUDE试验的数据。这项随机双盲试验共纳入696例携带同源重组修复基因突变的mCSPC患者，结果显示与安慰剂联合APP相比，Akeega联合疗法在影像学无进展生存期方面呈现出统计学显著改善。 在对323例携带BRCA2突变患者的探索性分析中，接受Akeega联合疗法治疗的患者中位影像学无进展生存期尚未达到，而安慰剂组为26个月。另一项对373例非BRCA2突... 查看详情
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12月
美国FDA批准UPLIZNA(伊奈利珠单抗)用于全身型重症肌无力治疗
2025年12月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准UPLIZNA（inebilizumab-cdon，伊奈利珠单抗）用于治疗抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。此次批准为患者提供了一种新的靶向治疗选择，该药在两次初始负荷剂量后，每年仅需给药两次即可实现长期疾病控制。UPLIZNA成为首个且唯一获批用于抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力的CD19靶向B细胞疗法。 全身型重症肌无力是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导自身免疫性疾病，会损害神经肌肉传导并可能导致波动性肌无力。该疾病被认为主要由乙酰胆碱受体和肌肉特异性酪氨酸... 查看详情
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12月
美国FDA批准Blujepa(吉泊达星)口服疗法用于单纯性泌尿生殖系统淋病治疗
2025年12月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Blujepa (gepotidacin，吉泊达星)作为一种口服治疗选择，用于年龄在12岁及以上、体重不低于45公斤的患者，治疗由敏感淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖系统淋病，且这些患者治疗选择有限或别无选择。此次批准为这种性传播感染提供了除现有标准注射疗法之外的口服治疗替代方案。 Blujepa此前已于2025年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的女性成人和青少年患者的单纯性尿路感染。针对该适应症的监管程序在英国和澳大利亚等其他地区仍在进行中。 根据国家监测数据，2023年美国报告了超过60万例... 查看详情
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12月
加拿大批准ZURZUVAE(zuranolone)用于产后抑郁症治疗
加拿大卫生部已批准ZURZUVAE™（zuranolone）用于治疗成人产后抑郁症（PPD）。该药品是一种为期14天的口服单疗程疗法，也是目前加拿大首个且唯一获批专门用于治疗成人产后抑郁症的药品。 产后抑郁症是加拿大最常见的妊娠相关并发症，也是导致孕产妇死亡的主要原因之一。在加拿大，高达五分之一的女性受到产后抑郁症影响。若不及时治疗，该疾病将对孕产妇健康、儿童发育和家庭福祉产生短期和长期的负面影响。 ZURZUVAE作为每日一次、为期14天的口服单疗程治疗方案，能够在临床研究中最早于第3天观察到症状缓解，治疗结束时（第15天）症状显著减轻，且疗效可持续至第45天。该药品提供了新的治疗途径，其起... 查看详情
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12月
美国FDA批准基因疗法Waskyra用于Wiskott-Aldrich综合征治疗
2025年12月15日，美国食品药品监督管理局批准Etuvetidigene Autotemcel（商品名Waskyra）用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。该疗法是美国食品药品监督管理局批准的首个针对Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法，通过使用基因矫正的造血干细胞治疗该疾病。 Waskyra适用于年龄不小于6个月的儿科患者及成人Wiskott-Aldrich综合征患者，这些患者需存在WAS基因突变，适合进行造血干细胞移植，且无可用的合适人类白细胞抗原匹配的相关干细胞供体。 Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见、危及生命的X连锁先天性免疫缺陷和血小板疾病，由WA... 查看详情
10
12月
欧盟批准罗氏Gazyva/Gazyvaro(obinutuzumab,奥妥珠单抗)用于活动性狼疮性肾炎治疗
该批准基于II期NOBILITY研究和III期REGENCY研究的结果，两项研究显示Gazyva/Gazyvaro(obinutuzumab,奥妥珠单抗)联合标准疗法优于单独使用标准疗法。 Gazyva/Gazyvaro是在随机III期研究中唯一证明对狼疮性肾炎完全肾脏应答具有获益的抗CD20抗体。 Gazyva/Gazyvaro可能成为欧盟估计约13.5万狼疮性肾炎患者的新标准治疗方案，有望帮助延迟或预防终末期肾病。 2025年12月9日，罗氏宣布，欧洲委员会已批准Gazyva®/Gazyvaro®(obinutuzumab,奥妥珠单抗)与霉酚酸酯联合，用于治疗活动性III级或IV级（伴或不... 查看详情
