28
1月
呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗Arexvy获欧盟批准适用于18岁及以上成年人
欧盟委员会批准Arexvy用于18岁及以上成人，此举拓展了呼吸道合胞病毒疫苗市场，也标志着成人免疫策略的应用范围进一步扩大。 含佐剂重组呼吸道合胞病毒疫苗Arexvy已获得欧盟委员会批准，扩大适应症范围，覆盖欧盟及欧洲经济区所有18岁及以上成人。该疫苗此前已获批用于60岁及以上成人，以及50至59岁患重症风险较高的成人，此次适应症拓宽后，可面向全人群成人接种。 欧盟地区每年约有15.8万名18岁及以上成人因呼吸道合胞病毒相关疾病住院治疗，相较于儿童病例，成人出现重症并发症及接受高费用治疗的风险更高。此次获批为欧洲公共卫生系统及临床医生提供了更广泛的呼吸道合胞病毒预防选择，该疫苗同时也在推进全球... 查看详情
28
1月
糖尿病药物吸入胰岛素粉末Afrezza获FDA批准更新起始剂量指南
2026年1月26日，美国食品药品监督管理局批准更新吸入人胰岛素粉末（Afrezza）的标签，为1型糖尿病患者从每日多次注射或胰岛素泵餐时治疗转换时提供起始剂量指导。 此项决定部分得到了INHALE-3期试验结果的支持，该试验强调了使用此转换剂量改为吸入胰岛素后餐后血糖结果的改善。在试验期间，转换为吸入胰岛素的患者在第30周时糖化血红蛋白低于7%，较基线增加了100%。 更新的指南建议，如果当前皮下餐时胰岛素剂量小于等于3单位，则起始吸入胰岛素剂量为4单位；餐时胰岛素剂量为4-5单位对应起始吸入胰岛素剂量8单位；餐时胰岛素剂量为6-7单位对应吸入胰岛素12单位；餐时胰岛素剂量大于等于8单位则对... 查看详情
27
1月
阿尔茨海默病药物LEQEMBI IQLIK皮下注射起始剂量获FDA优先审评
2026年1月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受针对LEQEMBI® IQLIKTM（lecanemab-irmb）皮下注射作为早期阿尔茨海默病起始剂量的补充生物制剂许可申请，并授予其优先审评资格。 2026年1月25日，东京与马萨诸塞州剑桥消息——卫材有限公司与百健公司今日共同宣布，FDA已接受卫材提交的关于lecanemab-irmb（美国商品名：LEQEMBI）皮下自动注射器（SC-AI）LEQEMBI IQLIK作为每周一次起始剂量的补充生物制剂许可申请（sBLA）。LEQEMBI适用于治疗处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病（统称为早期阿尔茨海默病）。该申请已被授... 查看详情
26
1月
FDA授予Gotistobart治疗鳞状非小细胞肺癌孤儿药指定
Gotistobart获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定，适用人群为鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该药物是一种新型肿瘤微环境选择性、靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的调节性T细胞耗竭候选药物，专门用于治疗鳞状非小细胞肺癌。目前，该药物正处于关键的Ⅲ期PRESERVE-003试验（试验编号NCT05671510）阶段，研究对象为转移性鳞状非小细胞肺癌患者。 尽管程序性死亡受体（PD）-（配体）1抑制剂已改善无癌基因驱动疾病的转移性非小细胞肺癌患者的预后，但仍有相当一部分患者使用后仅能实现暂时性疾病控制，甚至无法控制病情。此外，CTLA-4虽已被证实是免疫检查点抑制... 查看详情
23
1月
GAMMAGARD LIQUID ERC在美国上市用于原发性免疫缺陷治疗
2025年1月22日，武田公司在美国推出GAMMAGARD LIQUID ERC，这是目前唯一一款低免疫球蛋白A含量且即用型液态免疫球蛋白疗法。该产品中免疫球蛋白A含量低于或等于2微克/毫升（10%溶液），已获批准作为替代疗法，用于两岁及以上原发性免疫缺陷患者。 GAMMAGARD LIQUID ERC是一款无需复溶的即用型液态免疫球蛋白疗法，其免疫球蛋白A含量低于或等于2微克/毫升（10%溶液），可通过静脉或皮下途径给药。该产品采用了与武田其他液态免疫球蛋白产品相同的生产工艺，并具备增强型去除能力以降低免疫球蛋白A含量。现有两种规格的液体西林瓶包装：5克/50毫升和10克/100毫升。产品可... 查看详情
23
1月
Targretin(贝沙罗汀)：治疗皮肤T细胞淋巴瘤的靶向药物
贝沙罗汀Bexarotene（商品名:Targretin）属于类视黄醇药物，1999年以孤儿药身份获得美国FDA批准，目前已在全球36个国家和地区投入临床，核心用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤这一罕见病症。凭借独特作用机制与明确疗效，它被美国国立综合癌症网络、欧洲癌症研究与治疗组织等国际权威指南纳入推荐方案，成为复发性皮肤T细胞淋巴瘤的标准治疗药物之一。2024年7月，贝沙罗汀正式登陆中国香港和澳门地区，为当地患者带来新的治疗选择，其在中国大陆的临床试验也已获批，正稳步推进中。 Targretin的作用机制与适应症 Targretin（贝沙罗汀）属于一类被称为选择性维甲酸X受体激动剂的药物。它与人体细... 查看详情
23
1月
欧盟批准AQNEURSA(Levacetylleucine)用于C型尼曼匹克病治疗
2026年1月21日 ，IntraBio公司宣布，欧盟委员会已批准AQNEURSA®（levacetylleucine）用于治疗C型尼曼匹克病的神经系统表现，这一决定基于欧洲药品管理局人用药品委员会给出的积极意见。 AQNEURSA®在欧盟获批用于体重不低于20公斤的6岁及以上儿童和成人患者。批准的适应症包括与米格司他联合使用，或在不耐受米格司他的患者中作为单药治疗。 此次批准基于一项针对C型尼曼匹克病患者的III期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究的结果。该研究显示，与安慰剂相比，接受AQNEURSA®治疗12周后，通过共济失调评估与评定量表衡量，患者的神经体征、症状和功能出现了具有统计学意义... 查看详情
23
1月
Dawnzera(Donidalorsen)获欧盟批准用于预防遗传性血管性水肿
欧洲委员会已批准Dawnzera (donidalorsen) 用于常规预防12岁及以上成人与青少年的遗传性血管性水肿复发发作。 遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，可引起无法预测的肿胀发作，累及部位包括四肢、面部、腹部、生殖器及喉部。约50%的患者在10岁前出现首次症状，多数在18岁前出现症状或首次发作。肿胀发作的不可预测性、频率及严重性常导致患者出现焦虑和抑郁情绪。 关键性、双盲、安慰剂对照的3期OASIS-HAE研究显示，在24周治疗期内，每四周皮下注射80mg Dawnzera可使遗传性血管性水肿的每月发作率较安慰剂降低81%，达到研究主要终点。每八周给药方案较安慰剂组发作率降低55%。... 查看详情
22
1月
美国FDA授予Zavabresib治疗骨髓纤维化的孤儿药资格认定
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予BET小分子抑制剂Zavabresib（研发代号OPN-2853，前称PLX2853）孤儿药资格认定，用于治疗骨髓纤维化患者。 此项监管认定基于1期PROMise试验（EudraCT 2019-000916-27）的数据支持。该试验评估了Zavabresib联合鲁索替尼治疗对鲁索替尼单药反应不佳的晚期骨髓纤维化患者。在2024年美国血液学会年会暨博览会上公布的研究数据显示，该联合治疗方案在不同剂量水平的Zavabresib下均表现出良好的耐受性，大多数患者完成了8个周期的Zavabresib联合鲁索替尼治疗。 在可评估患者中（n=12），从基线至基线后最小... 查看详情
21
1月
美国FDA批准Padcev(恩诺单抗)联合疗法用于顺铂不耐受膀胱癌围手术期治疗
FDA批准围手术期使用Padcev(Enfortumab Vedotin,恩诺单抗)联合Keytruda(Pembrolizumab)方案，重新定义了顺铂不耐受肌层浸润性膀胱癌的治疗标准。这一决定标志着对于这类患者的治疗模式发生了重要转变。 此次批准使得一种抗体偶联药物联合免疫治疗的方案，从晚期疾病的变革性治疗手段演进为以根治为目的的策略，为手术前及膀胱切除术后降低复发风险提供了新的系统性治疗选择。 该批准基于EV-303/KEYNOTE-905三期临床试验的结果。试验显示，与单纯接受根治性膀胱切除术加盆腔淋巴结清扫术相比，Padcev联合Keytruda治疗显著改善了患者的事件无生存期。联合... 查看详情
