20
4月
欧盟批准ENFLONSIA(Clesrovimab)上市用于婴儿呼吸道合胞病毒预防
2026年4月17日，欧盟委员会正式批准ENFLONSIA（Clesrovimab）上市，用于新生儿和婴儿在首个呼吸道合胞病毒流行季节预防由该病毒引发的下呼吸道疾病。此次获批覆盖欧盟全部27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威。ENFLONSIA的活性成分为Clesrovimab，是一种全人源免疫球蛋白G1κ单克隆抗体，其Fc区域经YTE三重氨基酸突变修饰，可延长血清半衰期，实现长效保护。该药物通过靶向RSV包膜融合蛋白的抗原位点IV保守表位，阻断病毒与宿主细胞膜的融合，为婴儿提供被动免疫保护。其作用机制可同时识别病毒融合前与融合后的两种构象蛋白，具备更广泛的中和活性。 ENFLONSIA采用1... 查看详情
17
4月
RYTARY(卡比多巴/左旋多巴缓释胶囊)在帕金森病治疗中的应用与临床价值
一、产品概述与适应症 RYTARY是卡比多巴与左旋多巴组成的缓释口服胶囊，通过卡比多巴抑制外周左旋多巴脱羧，减少胃肠道不良反应，同时提高左旋多巴生物利用度，延长作用时间，为帕金森病患者提供更稳定的症状控制。该药物获批用于治疗帕金森病、脑炎后帕金森综合征，以及一氧化碳中毒或锰中毒后可能出现的帕金森综合征。 作为缓释制剂，RYTARY采用速释与缓释微球混合技术，既能快速启动药效，又能维持血浆左旋多巴浓度平稳，减少因血药浓度波动导致的运动并发症，这是其与传统速释制剂的核心区别。 二、作用机制与药代动力学特点 左旋多巴是多巴胺前体药物，可穿透血脑屏障进入中枢神经系统，在脑内转化为多巴胺，补充帕金森病患... 查看详情
16
4月
neffy(2mg肾上腺素鼻喷雾剂)获加拿大批准用于过敏性休克紧急治疗
2026年4月15日，ALK-Abello Pharmaceuticals Inc. Canada（ALK Canada）宣布，Health Canada已批准neffy® 2mg肾上腺素鼻喷雾剂，用于体重30公斤及以上成人和儿童患者因昆虫叮咬、食物、药物及其他过敏原引发的I型变态反应（包括过敏性休克），以及特发性或运动诱发的过敏性休克的紧急治疗。该批准是基于涉及超过700名参与者的临床研究结果，研究中未报告严重不良反应。 neffy® 2mg为单剂量鼻用喷雾剂，无需预喷即可递送完整剂量肾上腺素，通过鼻黏膜快速吸收，给药时患者可采取仰卧、半仰卧、站立或坐位等任意体位。其临床开发项目产生了超过1... 查看详情
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4月
美国批准Rapiblyk(兰地洛尔)用于儿童室上性心动过速治疗
2026年4月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Rapiblyk（通用名：兰地洛尔，landiolol）的适应症扩展，用于治疗出生至18岁以下儿童患者的室上性心动过速（SVT）。此次批准基于关键III期临床试验LANDI-PED的研究数据，为美国儿科SVT患者群体提供了首个专门获批的治疗药物。 Rapiblyk（兰地洛尔）是一种超短效、高选择性β1-肾上腺素能受体阻滞剂，通过静脉输注给药，主要作用机制为延缓房室结传导，从而快速控制心室率。其药理学特性为起效迅速、作用时间短，且对血压及心肌收缩力影响较小，适用于围手术期、术后及重症监护等院内急性场景。本次获批的儿科适应症覆盖全年龄段... 查看详情
16
4月
美国FDA受理Ulixacaltamide治疗特发性震颤的新药上市申请
2026年4月14日，美国FDA正式受理Praxis Precision Medicines公司提交的Ulixacaltamide hydrochloride新药上市申请（NDA），用于治疗成人特发性震颤，FDA设定的处方药用户付费法案（PDUFA）目标审批日期为2027年1月29日，且不计划召开咨询委员会会议。 Ulixacaltamide（研发代号：PRAX-944）是一款高度选择性的小分子T型钙通道抑制剂，由Praxis Precision Medicines开发，其作用机制为精准靶向小脑-丘脑-皮层（CTC）回路，通过抑制Cav3.1、Cav3.2、Cav3.3三种T型钙通道亚型，阻断... 查看详情
15
4月
美国FDA完全批准FILSPARI用于局灶节段性肾小球硬化症治疗
2026年4月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式给予FILSPARI（活性成分Sparsentan）完全批准，用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），这也是FDA批准的首个且唯一一个专门用于该疾病的治疗药物，标志着这款药物的适应症从免疫球蛋白A肾病（IgAN）扩展至第二种罕见肾病。此次获批的适用人群为8岁及以上、无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化症患者，据研发企业Travere Therapeutics估计，美国约有3万名此类患者可立即从中受益。 FILSPARI（Sparsentan）是一种新型、同类首个口服小分子药物，其独特机制为双重阻断内皮素A受体（ETAR）和血管紧张素I... 查看详情
15
4月
美国FDA优先审评Ifinatamab Deruxtecan用于广泛期小细胞肺癌治疗
2026年4月13日，第一三共（Daiichi Sankyo）与默沙东（MSD）联合宣布，双方合作开发的抗体药物偶联物（ADC）Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd，研发代码DS-7300）的生物制品许可申请（BLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并被授予优先审评资格，拟定适应症为治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。FDA设定的处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年10月10日。 Ifinatamab Deruxtecan是一款潜在全球首创的靶向B7-H3的DXd ADC药物，由第一三共利用其专有D... 查看详情
14
4月
欧盟批准Dupixent(度普利尤单抗)用于儿童慢性自发性荨麻疹治疗
2026年4月13日，欧盟委员会批准了Dupixent（dupilumab，达必妥/度普利尤单抗）用于治疗2至11岁中重度慢性自发性荨麻疹儿童患者，这些患者对组胺H1拮抗剂治疗反应不佳，且未接受过针对慢性自发性荨麻疹的抗免疫球蛋白E治疗。此次获批扩大了Dupixent在欧盟的慢性自发性荨麻疹适应症范围，此前该药品已获批用于12岁及以上成人和青少年的慢性自发性荨麻疹治疗，此次获批后，Dupixent成为欧盟首个用于治疗2至11岁该病症儿童患者的靶向药物。 Dupixent的活性成分为度普利尤单抗，其作用机制是抑制白细胞介素4和白细胞介素13的信号传导，这两种细胞因子是2型炎症的关键核心驱动因子，... 查看详情
14
4月
Tryngolza治疗家族性高乳糜微粒血症综合征获英国MHRA批准
2026年4月10日，英国药品和医疗产品监管署（MHRA）正式批准Tryngolza（通用名olezarsen）上市，用于治疗成人家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS），该批准要求患者需在饮食控制的基础上接受本品治疗，且需经基因检测确诊为FCS。 Tryngolza的活性成分为olezarsen，属于靶向RNA的降脂药物，其作用机制为抑制肝脏产生的载脂蛋白C-III（apoC-III），该蛋白是体内甘油三酯代谢的关键调控因子，通过阻断apoC-III的生成，可加快血液中甘油三酯的清除，进而降低血脂水平，减少急性胰腺炎等并发症的发生风险。本品为皮下注射剂，推荐注射部位包括腹部、大腿前侧或上臂后侧，... 查看详情
13
4月
加拿大批准Empaveli用于治疗C3肾小球病及原发性原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎
2026年4月9日，瑞典Orphan Biovitrum AB（Sobi）公司宣布，加拿大卫生部正式批准Empaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（原发性IC-MPGN）患者，以降低蛋白尿。Empaveli是加拿大首个获批用于上述两类罕见肾病的治疗药物。 Empaveli是一种靶向C3的补体抑制剂，通过与C3及其活化片段C3b结合，抑制补体系统的过度激活，进而减少肾脏内C3片段的沉积，控制肾脏炎症与损伤。此次加拿大获批的核心依据为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VALIANT研究52周数据。该研究共纳入... 查看详情
