欧盟批准AQNEURSA(Levacetylleucine)用于C型尼曼匹克病治疗

2026年1月21日 ，IntraBio公司宣布，欧盟委员会已批准AQNEURSA®（levacetylleucine）用于治疗C型尼曼匹克病的神经系统表现，这一决定基于欧洲药品管理局人用药品委员会给出的积极意见。

AQNEURSA®在欧盟获批用于体重不低于20公斤的6岁及以上儿童和成人患者。批准的适应症包括与米格司他联合使用，或在不耐受米格司他的患者中作为单药治疗。

此次批准基于一项针对C型尼曼匹克病患者的III期随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究的结果。该研究显示，与安慰剂相比，接受AQNEURSA®治疗12周后，通过共济失调评估与评定量表衡量，患者的神经体征、症状和功能出现了具有统计学意义和临床意义的改善。

在该试验正在进行的开放标签扩展阶段，最初12周研究中观察到的改善得以持续，这与随时间推移产生的神经保护及疾病修饰作用相一致。与自然史对照队列的观察性比较表明，根据5领域NPC临床严重程度量表的评估，使用AQNEURSA®治疗一年后与疾病年进展率降低118%相关，两年后也观察到类似的减少。

AQNEURSA®以1克颗粒剂形式供应，用于口服混悬。其活性物质levacetylleucine是一种首创的修饰氨基酸，可递送至包括中枢神经系统在内的所有组织，旨在纠正代谢功能障碍、改善细胞能量产生，并针对神经功能障碍的潜在过程。

关于AQNEURSA®使用的详细建议载于产品特性摘要中，该文件可在欧洲药品管理局网站上以所有欧盟官方语言获取。AQNEURSA®在研发期间被指定为孤儿药。

AQNEURSA®已在美国获批，用于治疗体重≥15公斤的成人和儿科患者的C型尼曼匹克病神经系统表现；在欧盟则用于治疗体重至少20公斤的6岁及以上儿童和成人患者的C型尼曼匹克病神经系统表现，可与米格司他联用或在不耐受米格司他的患者中作为单药治疗。AQNEURSA®最常见的不良反应是肠胃气胀。

C型尼曼匹克病是一种罕见的、常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，具有过早致死性。该病表现为全身性、精神性和神经性症状，包括小脑性共济失调。该病本质上是慢性进行性的，以小脑和主要器官系统的快速退化为特征，严重影响患者生活质量。

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