Dawnzera(Donidalorsen)获欧盟批准用于预防遗传性血管性水肿

欧洲委员会已批准Dawnzera (donidalorsen) 用于常规预防12岁及以上成人与青少年的遗传性血管性水肿复发发作。

遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，可引起无法预测的肿胀发作，累及部位包括四肢、面部、腹部、生殖器及喉部。约50%的患者在10岁前出现首次症状，多数在18岁前出现症状或首次发作。肿胀发作的不可预测性、频率及严重性常导致患者出现焦虑和抑郁情绪。

关键性、双盲、安慰剂对照的3期OASIS-HAE研究显示，在24周治疗期内，每四周皮下注射80mg Dawnzera可使遗传性血管性水肿的每月发作率较安慰剂降低81%，达到研究主要终点。每八周给药方案较安慰剂组发作率降低55%。

根据血管性水肿控制测试评估，至第24周时，每四周给药组中91%的患者疾病得到良好控制，而安慰剂组该比例为41%。患者生活质量获得改善，血管性水肿生活质量问卷总分较基线平均下降24.8分。

研究中未发现重大安全性问题，每四周与每八周给药方案的不良事件特征相似。Dawnzera最常见的不良事件包括注射部位反应、肝酶升高及超敏反应。

Dawnzera是一种皮下给药的首创RNA靶向预防疗法。作为一种配体缀合反义寡核苷酸，该药物通过减少肝脏中激肽释放酶原的产生，从而阻断导致遗传性血管性水肿发作的病理途径。

遗传性血管性水肿是一种罕见、慢性且可能危及生命的遗传性疾病，欧洲约有15,000名患者。该疾病最常见由C1酯酶抑制剂的遗传性缺陷或功能障碍引起，导致血浆激肽释放酶-激肽系统失控活化及缓激肽过度生成。症状通常始于儿童期或成年早期，部分患者最早可在2岁时出现首次发作。

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