美国FDA批准Padcev(恩诺单抗)联合疗法用于顺铂不耐受膀胱癌围手术期治疗
FDA批准围手术期使用Padcev(Enfortumab Vedotin,恩诺单抗)联合Keytruda(Pembrolizumab)方案，重新定义了顺铂不耐受肌层浸润性膀胱癌的治疗标准。这一决定标志着对于这类患者的治疗模式发生了重要转变。
此次批准使得一种抗体偶联药物联合免疫治疗的方案，从晚期疾病的变革性治疗手段演进为以根治为目的的策略，为手术前及膀胱切除术后降低复发风险提供了新的系统性治疗选择。
以上图片为恩诺单抗(Padcev,Enfortumab)在致泰药业实拍图
该批准基于EV-303/KEYNOTE-905三期临床试验的结果。试验显示，与单纯接受根治性膀胱切除术加盆腔淋巴结清扫术相比，Padcev联合Keytruda治疗显著改善了患者的事件无生存期。联合治疗组的中位事件无生存期尚未达到，而单纯手术组为15.7个月，风险比为0.40。总生存期数据同样支持该联合方案，其风险比为0.50。在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布的数据进一步证实了持久的获益：联合治疗组12个月和24个月的事件无生存率分别为77.8%和74.7%，而单纯手术组分别为55.1%和39.4%。
核心结论：
- Padcev联合Keytruda现已成为顺铂不耐受肌层浸润性膀胱癌患者膀胱切除术前后的围手术期治疗选择。
- EV-303/KEYNOTE-905试验显示，联合方案相比单纯手术显著改善了中位事件无生存期和总生存期。
- 事件无生存期获益在12个月和24个月时均得以维持，且总生存期获益伴随着较高的病理完全缓解率，共同支持了这一治疗模式的转变。
KEYNOTE-905试验的临床依据源于其在转移性尿路上皮癌治疗中观察到的突出结果。该研究旨在将同样有效的方案应用于早期肌层浸润性膀胱癌患者，并特别选择了合并症较多、顺铂不耐受的患者群体。
以上图片为恩诺单抗(Padcev,Enfortumab)在致泰药业实拍图
试验设计方面，入组了顺铂不耐受的肌层浸润性膀胱癌患者。研究最初设计为两个组，后基于转移性疾病的积极数据，增加了Padcev联合Keytruda的治疗组。最终，试验比较了先行手术后观察与围手术期使用联合方案两组的结果，主要终点为经中心评估的事件无生存期，关键次要终点包括总生存期和病理完全缓解率。
关键疗效数据显示，事件无生存期的 Kaplan-Meier 曲线早期即出现分离并持续维持，风险比显著有利于联合治疗组。这一获益也体现在关键次要终点总生存期上。另一个关键次要终点，在意向治疗人群中评估的病理完全缓解率也达到了目标。在联合治疗组中，57.1%的患者在术后标本中未发现任何癌细胞。
在安全性方面，联合治疗组的安全性特征与先前在转移性 setting 中观察到的经验一致。使用Padcev(恩诺单抗)可能预期出现皮肤毒性，长期使用可能伴有周围神经病变，多为1-2级。Keytruda相关的自身免疫性不良反应与其他研究中的安全性特征相似。
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