FDA受理Besremi(Ropeginterferon Alfa-2b)治疗原发性血小板增多症补充申请

美国食品药品监督管理局(FDA)受理了关于Besremi(Ropeginterferon Alfa-2b)用于治疗原发性血小板增多症的补充生物制品许可申请。该申请的目标审评截止日期为2026年8月30日。

此次递交的补充生物制品许可申请旨在寻求批准Ropeginterferon Alfa-2b-njft用于治疗成人原发性血小板增多症患者。原发性血小板增多症是一种罕见的血液肿瘤，过去二十多年来尚未有新的疗法获得批准。

支持此次申请的关键数据来自III期临床试验SURPASS-ET和IIb期临床试验EXCEED-ET。

在SURPASS-ET试验中，接受Besremi治疗的患者在12个月时达到持久缓解的比例为42.9%，显著高于接受阿那格雷治疗患者的6.0%。此外，接受Besremi治疗的患者平均JAK2 V617F等位基因负荷从基线的33.7%降至12个月时的25.3%，而接受阿那格雷治疗患者的平均等位基因负荷则从37.3%升至39.7%。在症状改善方面，Besremi组有53.2%的患者在12个月时症状减少50%或更多，阿那格雷组该比例为39.5%。在安全性方面，到第12个月时，Besremi组主要血栓栓塞事件的发生率为1.1%，低于阿那格雷组的10.0%。

SURPASS-ET试验入组了至少18岁、对羟基脲耐药或不耐受的高危原发性血小板增多症患者。患者被随机分配接受皮下注射Besremi或口服阿那格雷治疗。该试验的主要终点是第9个月和第12个月时达到改良版欧洲白血病网缓解标准的患者比例。次要终点包括JAK2 V617F和CALR等位基因负荷、症状改善、血栓栓塞事件发生率和安全性。

EXCEED-ET试验是一项单臂研究，入组了至少18岁、未接受过细胞减灭治疗或曾接受过羟基脲和/或阿那格雷治疗的原发性血小板增多症患者。患者通过预充式注射器每两周皮下注射一次Besremi，治疗持续13个月。该试验的主要疗效终点是基于外周血计数的缓解，定义为在连续32周内，至少80%的双周测量值达到以下标准：血细胞比容低于45%、白细胞计数低于或等于10 x 10⁹/L、血小板计数低于或等于400 x 10⁹/L。

此次审评将采用标准流程，潜在的最终批准适应症及处方信息的修订将在审评过程中确定。此次申请旨在扩大Besremi的现有标签范围，该药目前已获批用于治疗成人真性红细胞增多症。

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