欧盟批准Aspaveli(pegcetacoplan)用于C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎治疗

2026年1月16日，Aspaveli(pegcetacoplan)已获得欧洲委员会批准，用于治疗12岁及以上青少年及成年患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），通常需与肾素-血管紧张素系统抑制剂联合使用，除非患者无法耐受或存在禁忌。

欧洲约有8000人患有C3G或原发性IC-MPGN。Aspaveli是首个用于治疗原发性IC-MPGN的药物，也是首个适用于12岁及以上C3G和原发性IC-MPGN患者的治疗方法。

此项批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会于2025年12月给出的积极意见。Aspaveli是一种靶向C3/C3b抑制剂，旨在调节过度的补体激活，这是驱动C3G和原发性IC-MPGN进展的关键机制。这些疾病会导致进行性肾脏损伤，且治疗选择有限。

C3G和原发性IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，超过半数患者在确诊后五到十年内会进展至肾衰竭，需要接受负担沉重的肾移植或透析治疗。

此次批准基于三期VALIANT研究的积极结果。在该研究中，Aspaveli在疾病进展的三个关键指标上均显示出益处，包括显著降低蛋白尿、稳定肾功能以及大幅清除C3沉积。这些结果已发表于《新英格兰医学杂志》。

Aspaveli的作用机制是通过靶向抑制C3和C3b来调节补体系统的过度激活。补体系统过度激活是许多严重疾病发生和进展的关键因素。该药是美国、欧盟及其他多个国家和地区批准的首个用于治疗12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的疗法。此外，Aspaveli在美国、欧盟等国家和地区也获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

VALIANT研究是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的三期临床试验，共纳入124名12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者。这是在该患者群体中开展的规模最大的单项试验，也是唯一同时纳入儿童、成人患者以及具有原生肾和移植肾患者的研究。受试者被随机分配接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，每周两次，持续26周。此后，患者可进入为期26周的开放标签阶段，所有患者均接受pegcetacoplan治疗。该研究的主要终点是第26周时尿蛋白肌酐比值相较于基线的对数转换比值。

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