美国FDA批准ACCRUFeR(麦芽酚铁)用于10岁及以上儿童缺铁性贫血

2026年02月17日，Shield Therapeutics宣布ACCRUFeR(ferric maltol,麦芽酚铁)获FDA批准，用于10岁及以上儿童缺铁性贫血的治疗。Accrufer是首个且唯一获批针对该儿童患者群体的口服处方铁剂。该药物于2019年首次获批用于成人铁缺乏症。

铁缺乏症是贫血最常见的病因，由于机体铁储备不足以支持血红蛋白合成所致。血红蛋白是红细胞内携带氧气的蛋白质。缺铁性贫血可表现为疲劳、面色苍白和头晕。病因包括胃肠道疾病引起的失血、月经、铁吸收障碍以及膳食摄入不足。

美国约有240万儿童受铁缺乏症影响。青少年人群风险升高，12至21岁女性中高达40%可能受累，主要由于月经和青春期铁需求增加。其他危险因素包括富铁食物摄入不足、高强度运动训练、肥胖和快速生长发育。

儿童人群中早期识别和治疗至关重要。未治疗的铁缺乏症可能与发育迟缓、学习和注意力困难、学业表现下降、行为问题和免疫功能受损相关。临床表现包括疲劳、面色苍白、易怒或在学校和活动中跟不上节奏。诊断通常需要实验室检查以确认铁缺乏或缺铁性贫血。

儿科疗效数据

儿童适应症的批准基于FORTIS试验(NCT05126901)结果，该研究评估了ACCRUFeR在10至17岁铁缺乏症患者中的疗效。试验中24例患者接受基于年龄分层的ACCRUFeR每日两次给药方案。治疗12周后，血红蛋白平均升高1.1 g/dL，该变化具有临床意义。这一变化幅度平均相当于一次输血所能达到的血红蛋白提升水平。

安全性信息

根据处方信息，对本品或其任何辅料过敏者、血色病或其他铁过载综合征患者、接受反复输血治疗者禁用ACCRUFeR。炎症性肠病活动期应避免使用。临床医生应告知患者铁过载的潜在风险。

ACCRUFeR最常见的不良反应包括胃肠胀气、腹泻、便秘、粪便变色、腹痛、恶心、呕吐以及腹部不适或腹胀。

口服铁补充剂仍是铁缺乏症的一线治疗手段，但胃肠道不良反应如胃部不适、恶心和便秘可能影响部分患者的依从性。随着适应症扩展，临床医生现拥有FDA批准、明确适用于10岁及以上儿童铁缺乏症的口服处方铁剂选择。

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