美国FDA批准YUVIWEL(navepegritide,那韦培肽)用于软骨发育不全

美国FDA于2026年2月27日通过加速批准程序，批准L(navepegritide，那韦培肽)上市，用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者的线性生长。该药物由Ascendis Pharma研发，研发代码为TransCon CNP，是目前首个且唯一获批用于该适应症的每周一次给药治疗方案。

YUVIWEL为C型利钠肽（CNP）前药，采用皮下注射方式给药，频率为每周一次。其分子结构由CNP-38活性肽段、可裂解连接子与多臂聚乙二醇载体构成，可在一周给药间期内持续释放并维持活性CNP全身暴露，针对性拮抗软骨发育不全中因FGFR3基因突变导致的过度激活信号通路，恢复软骨细胞正常增殖与分化，支持骨骼线性生长。

本次批准主要基于三项随机、双盲、安慰剂对照的关键临床试验，以及最长达3年的开放标签扩展研究数据，主要终点为年化生长速度（AGV）改善。在52周双盲治疗期内，YUVIWEL组年化生长速度最小二乘均值为5.89厘米/年，安慰剂组为4.41厘米/年，组间差异为1.49厘米/年，差异具有统计学意义。亚组分析显示，2至5岁与5岁以上患者均观察到一致的生长速度获益，软骨发育不全特异性身高Z评分与CDC身高Z评分较基线均有提升，安慰剂组无改善或出现下降。探索性影像学与生活质量评估提示，治疗与下肢力线改善、躯体功能提升相关。

YUVIWEL剂型为注射用冻干粉，推荐剂量为100μg/kg/周，皮下注射给药。安全性数据显示，治疗总体耐受性良好，不良事件以轻至中度为主，常见不良事件包括注射部位反应、呼吸道感染等，因不良事件停药率低。

根据加速批准路径要求，该适应症的持续批准依赖于确证性试验对临床获益的验证与描述。企业方面预计，YUVIWEL将于2026年第二季度初期在美国正式商业化供应，并同步推出患者支持项目。伴随本次批准，FDA同时向研发企业颁发罕见儿科疾病优先审评券。

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