美国FDA批准Juxtapid(洛美他派)用于儿童纯合子家族性高胆固醇血症治疗

2026年3月3日，美国食品药品监督管理局批准Juxtapid（lomitapide，洛美他派）胶囊扩展适应症，用于治疗2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症患者，需与饮食控制及其他降脂治疗联合使用。

Juxtapid为微粒体甘油三酯转移蛋白抑制剂，通过抑制微粒体甘油三酯转移蛋白活性，减少肠道吸收与肝脏分泌低密度脂蛋白胆固醇相关脂蛋白，降低患者低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B及非高密度脂蛋白胆固醇水平。

本次儿科适应症获批主要基于一项3期、开放标签、多中心研究（APH‑19）数据，该研究纳入接受标准降脂治疗与低脂饮食的纯合子家族性高胆固醇血症儿科受试者，评估Juxtapid的安全性与有效性。研究结果显示，Juxtapid在2岁及以上儿科患者中可有效降低血脂水平，安全性特征与成人已知特征一致，不良事件以胃肠道及肝脏相关反应为主。

Juxtapid于2012年首次在美国获批用于成人纯合子家族性高胆固醇血症治疗，本次获批将适用人群扩展至2岁及以上儿童患者。该药物仅可通过风险评估与缓解策略计划获取，用药期间需监测肝功能，避免与中重度细胞色素P450 3A4抑制剂联用，禁用于中重度肝功能损伤、活动性肝病及无法解释的肝功能指标异常患者。

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