FDA批准Grafapex(Treosulfan)方案用于AML和MDS患者的造血干细胞移植准备治疗

美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Treosulfan联合Fludarabine，用于1岁及以上急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者作为异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的准备治疗方案。这一决定不仅为患者提供了新的治疗选择，还标志着相关疗法在延长患者生存期和降低副作用方面的重大进展。

创新的治疗选择：Treosulfan联合Fludarabine的作用机制

曲奥舒凡Treosulfan（商品名：Grafapex）是一种广谱抗癌药物，其独特的分子结构使其在化疗方案中具备较低的毒性，特别适用于移植前的清髓处理。联合使用的Fludarabine（商品名：Fludara）是一种常用的抗代谢药物，通过抑制癌细胞DNA合成，进一步增强治疗效果。两者的协同作用在延缓疾病进展和提高患者整体生存率方面表现突出，尤其对不能耐受传统高毒性药物的老年患者和共病患者具有显著优势。

临床试验：验证疗效与安全性

Treosulfan获得FDA批准的主要依据是MC-FludT.14/L II期随机对照临床试验（NCT00822393）的结果。该研究共招募了570名AML和MDS患者，分别接受Treosulfan（280人）或传统方案Busulfan（290人）的治疗。研究的主要疗效指标是总生存期（OS），结果显示：

• Treosulfan组的OS优于Busulfan组，风险比（HR）为67（95% CI, 0.51-0.90）。
• 在AML患者中，HR为73（95% CI, 0.51-1.06）。
• 在MDS患者中，HR为64（95% CI, 0.40-1.02）。

此外，Treosulfan组患者的两年无事件生存率达到64.0%（95% CI, 56.0-70.9），而Busulfan组仅为50.4%（95% CI, 42.8-57.5）。这些结果明确显示Treosulfan不仅疗效非劣于Busulfan，还在特定患者群体中表现出潜在的优越性。

常见不良反应与耐受性

尽管Treosulfan显示了显著的疗效，其副作用相对可控。研究中报告的常见不良反应包括：

• 肌肉骨骼疼痛
• 发热
• 恶心
• 水肿
• 感染

在3级或4级非血液学实验室异常中，最常见的是谷氨酰转肽酶（GGT）升高和肌酐水平升高。然而，与Busulfan相比，Treosulfan引起的严重不良事件更少，且患者对治疗的耐受性较好。

对其他血液疾病的潜在益处

除了在AML和MDS中的应用，Treosulfan在其他血液病中的疗效也备受关注。例如，在针对骨髓纤维化（MF）患者的研究中，Treosulfan的清髓处理方案显著提高了无进展生存率（PFS）和非复发性死亡率，与Busulfan相比显示了更高的总生存率和更好的治疗耐受性。这些数据表明，Treosulfan或许能广泛应用于其他血液系统恶性疾病，成为多种疾病治疗中的重要工具。

对临床实践的影响

随着Treosulfan联合Fludarabine方案的获批，临床医生和药剂师需充分了解这一疗法的潜在优势和适用范围。在为AML或MDS患者制定移植前治疗方案时，Treosulfan可作为一项有效且安全的选择，尤其适用于年龄较大或伴有其他健康问题的患者。此外，其在其他血液疾病中的应用前景也为进一步研究和临床推广提供了重要依据。

Grafapex(Treosulfan,曲奥舒凡)的FDA批准不仅是其在AML和MDS治疗领域的重大进步，也为血液病治疗提供了更安全、有效的清髓处理方案。未来，随着对其应用范围的深入研究，Treosulfan或将成为血液系统疾病移植准备治疗的标准选择之一，为患者带来更多希望和福祉

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