FDA批准Gomekli(Mirdametinib)治疗NF1相关丛状神经纤维瘤

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mirdametinib（商品名：Gomekli）用于治疗患有神经纤维瘤症1型（NF1）并伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者，特别是那些无法进行完全切除的病例。这一批准为患有NF1的患者带来了新的治疗选择，特别是在传统手术无法完全切除的情况下，Mirdametinib为患者提供了显著的缓解症状的机会。

临床研究支持FDA批准

FDA的批准基于一项名为ReNeu的2期临床研究（NCT03962543）的数据支持。该研究展示了Mirdametinib在成人和儿童患者中的疗效和安全性。在58名成人患者中，Mirdametinib显示出41%的总体反应率（ORR，95%可信区间为29%-55%）；在56名儿童患者中，这一比例为52%（95%可信区间为38%-65%）。这一数据证实了Mirdametinib在治疗无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤中的潜力。

研究设计与治疗方案

ReNeu研究是一项多中心、开放标签的临床试验，旨在评估Mirdametinib在2岁及以上、无法手术治疗的NF1相关丛状神经纤维瘤患者中的疗效与安全性。研究的主要治疗方案为Mirdametinib口服，每日两次，每次剂量为2 mg/m²，最高剂量为4 mg，采用3周治疗、1周停药的周期进行治疗。患者的反应通过MRI扫描来评估，定义为肿瘤体积减少20%或更多。

疗效评估与患者报告结果

根据ReNeu研究的数据，Mirdametinib在成人患者中的治疗反应呈现出显著的疗效。在成人患者中，肿瘤体积的中位减少为41%，一些患者甚至取得了超过50%的肿瘤体积缩小。具体来看，62%的成人患者在治疗后表现出深度反应，即肿瘤体积减少超过50%。对于儿童患者，中位肿瘤体积变化为42%，其中52%的儿童患者同样取得了深度反应。

进一步分析显示，成人患者的治疗持续时间（DOT）中位数为22个月，患者首次反应所需的中位时间（TTR）为7.8个月。此外，研究还表明，Mirdametinib治疗对改善患者的生活质量和减轻疼痛有明显作用，这对于长期承受疾病困扰的患者来说无疑是一个重要的突破。

安全性与耐受性

在Mirdametinib的安全性评估中，成人患者和儿童患者的治疗相关不良反应（TRAEs）的发生率分别为98%和95%。尽管大部分不良反应为轻度或中度，但仍有一部分患者出现了较为严重的副作用。具体而言，成人患者中约16%的患者经历了3级及以上的治疗相关不良反应，而儿童患者中这一比例为25%。最常见的副作用包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、呕吐和疲劳。

对于成人患者而言，治疗相关的不良反应导致了9%的患者中断治疗、17%的患者减少剂量、21%的患者停药。儿童患者的情况略好，只有14%的儿童患者中断治疗，12%减少剂量，9%停药。

在实验室异常方面，成人患者中最常见的3级或4级实验室异常为肌酸激酶升高，而儿童患者则常见于中性粒细胞计数下降和肌酸激酶升高。

治疗对NF1患者的意义

NF1是一种常见的遗传性神经系统疾病，主要表现为皮肤上出现多个良性肿瘤（神经纤维瘤）。丛状神经纤维瘤是NF1患者中常见且难以完全切除的病变，给患者的生活质量带来了严重影响。Mirdametinib作为一种高度选择性的MEK抑制剂，为这一人群提供了新的治疗选择，尤其是那些病变无法手术治疗的患者。

此前，NF1患者一直缺乏有效的药物治疗方案，而Mirdametinib的批准无疑填补了这一治疗空白。它不仅在成人患者中展现出显著的疗效，在儿童患者中的疗效同样值得关注，给NF1患者带来了新的希望。

随着Mirdametinib的批准，NF1相关丛状神经纤维瘤的治疗迎来了新的突破。尽管该药物的治疗相关不良反应仍然存在，但其疗效的显著性以及对患者生活质量的改善使其成为这一领域的重要进展。

未来，随着更多临床数据的积累以及对Mirdametinib长期安全性的进一步研究，预计该药物将在NF1相关丛状神经纤维瘤治疗中发挥更加重要的作用。同时，也有望通过进一步的临床试验，探索其在其他类型肿瘤和疾病中的潜在应用，为更多患者带来福音。

总之，Gomekli(Mirdametinib)的批准为NF1患者提供了一种全新的治疗选择，尤其是对于那些无法手术切除的丛状神经纤维瘤患者，意味着他们在未来的治疗中将有更多的希望和可能性。

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