Gomekli(Mirdametinib)为NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了期待已久的治疗选择

Mirdametinib（商品名：Gomekli）作为一种新的治疗药物，获得了FDA的批准，用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）的成人和儿童患者。这一批准为此前缺乏有效治疗选择的患者群体带来了重要突破。Christopher L. Moertel医生在接受采访时表示，FDA的这一决策标志着治疗领域的一大进步。

FDA批准Gomekli(Mirdametinib)的意义

2025年2月11日，FDA批准了Gomekli用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者，特别是对于那些病情显著、无法完全切除肿瘤的患者。这一批准基于ReNeu II期临床试验（NCT03962543）的结果，该研究显示，Gomekli能够显著减少肿瘤体积，改善患者的疼痛控制，并提高生活质量。

在ReNeu试验中，成人患者（58例）在接受Gomekli治疗后，确认的总有效率（ORR）为41%（95% CI，29%-55%）；而儿童患者（56例）的ORR为52%（95% CI，38%-65%）。Moertel医生表示，Gomekli的批准意味着，尤其是对于成年患者来说，治疗上再也不需要依赖非批准药物，这无疑是一个重大的胜利。

ReNeu试验的设计与理念

ReNeu试验的设计基于早期试验中的观察结果，其中Gomekli显示出在NF1相关PN患者中的疗效。在进入II期之前，研究团队在前期试验中积累了大量经验，这为试验的顺利推进提供了重要依据。试验采用了“3周治疗、1周休息”的剂量方案，这一方案帮助患者更好地耐受药物治疗。

在试验中，研究的主要目标是观察PN肿瘤的缩小情况，副目标则包括对疼痛的评估和生活质量的改善。对于大多数成人患者和许多儿童患者而言，PN不仅带来肿瘤问题，还伴随有显著的疼痛症状，因此，疼痛的控制是试验中的关键评估指标。

关键研究结果

ReNeu试验的结果表明，Gomekli(Mirdametinib)能够有效缩小PN，且通过合理的剂量安排，能够长期保持患者的耐受性。研究显示，成人和儿童患者在接受Gomekli治疗后，均有显著的疼痛缓解，并且生活质量得到了提高。Moertel医生认为，这一结果对于长期以来治疗选择有限的NF1相关PN患者来说是一次巨大的鼓舞。

试验中的安全性观察

在试验中，MEK抑制剂类药物普遍表现出类似的副作用，而Gomekli也不例外。常见的不良反应包括皮肤刺激，儿童患者更容易出现湿疹型皮疹，而成人患者则更容易出现痤疮型皮疹。Moertel医生强调，适当的皮肤护理对维持患者的治疗至关重要。

此外，MEK抑制剂还常常伴随胃肠道毒性，表现为恶心、呕吐和腹泻。在治疗过程中，研究团队对患者进行了充分的饮食指导，并准备了针对胃肠道不适的治疗方案。

其他较少见的毒性反应包括心脏射血分数下降和眼部毒性。尽管这些问题较为少见，但仍需要特别注意。对于一名使用了避孕药并接种过新冠疫苗的成人患者，曾出现影响眼睛的血管问题，但此问题在后期得到缓解。

Gomekli(Mirdametinib)的临床实践应用

Gomekli的FDA批准对于NF1相关PN的成人患者来说，意味着一种新的治疗选择终于到来。Moertel医生指出，确保患者能够长期维持在治疗方案中非常重要。为此，患者需要避免高脂肪食物、快餐等不健康的饮食，并在治疗过程中注意皮肤护理，使用适当的润肤霜和抗生素（如多西环素）以预防痤疮型皮疹。

此外，对于儿童患者，治疗中的最大亮点是Gomekli可以制成可分散片，方便那些吞咽困难的患者使用。这一设计帮助了许多小患者顺利完成治疗，特别是对于年幼的患者来说，能够以液体形式提供药物无疑是一个重要的创新。

治疗周期中，每3周的治疗后休息1周，有助于患者在较长时间内维持治疗方案，这对于保持疗效也非常重要。

总结

Gomekli(Mirdametinib)的FDA批准为NF1相关PN患者带来了新的治疗选择，尤其是对于那些无法进行手术切除的患者。通过ReNeu试验的数据支持，我们看到了这款药物在缩小肿瘤、缓解疼痛以及改善生活质量方面的显著效果。在安全性方面，尽管存在一些常见的副作用，但合理的管理和预防措施能够帮助患者顺利完成治疗。随着这一药物的推广，患者群体将迎来更多的治疗希望。

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