澳大利亚批准Yorvipath(palopegteriparatide,帕罗培特立帕肽)用于慢性甲状旁腺功能减退症治疗

在澳大利亚，YORVIPATH®（palopegteriparatide）已获得治疗慢性甲状旁腺功能减退症的注册批准，成为该国唯一一种用于该病症的药物。这一批准标志着这一治疗领域的一个重要突破，给广大患者带来了新的希望。

什么是慢性甲状旁腺功能减退症？

慢性甲状旁腺功能减退症（chronic hypoparathyroidism，简称CH）是一种罕见且复杂的内分泌疾病。该疾病的特点是甲状旁腺激素（PTH）的分泌量过低或完全缺失，导致血液中的钙水平过低（低钙血症）以及磷酸盐水平过高（高磷血症）。这种异常的激素水平会影响神经和肌肉的正常功能，可能导致肌肉无力、抽搐、头痛、脱发、麻木、刺痛感甚至记忆问题等症状。患有慢性甲状旁腺功能减退症的患者，往往会面临短期和长期的严重并发症，如神经肌肉兴奋性增高、肾脏并发症、骨外钙化和认知障碍等。

YORVIPATH®：治疗的创新突破

YORVIPATH®（palopegteriparatide）是一种首创的PTH替代治疗药物，通过每日一次皮下注射提供持续释放的活性PTH，从而在24小时内维持体内正常的PTH水平。这种治疗不仅能有效缓解慢性甲状旁腺功能减退症的症状，而且能够解决该疾病的根本问题——PTH的缺乏。YORVIPATH®的出现，填补了长期以来在治疗慢性甲状旁腺功能减退症方面的空白。

临床试验结果与药物安全性

YORVIPATH®的临床批准得益于Ascendis Pharma公司进行的PaTHway III期临床试验的成功结果。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，共涉及84名慢性甲状旁腺功能减退症患者，研究结果显示YORVIPATH®作为一种每日一次的PTH替代治疗药物，具有显著的疗效和较好的安全性。

在临床试验中，93%的患者在使用YORVIPATH®后，成功摆脱了活性维生素D和钙补充剂的依赖，显著减少了每日服药的负担。这一结果表明，YORVIPATH®不仅能够有效治疗病症，还能显著提高患者的生活质量。

关于安全性，YORVIPATH®一般耐受良好，最常见的不良反应为注射部位反应（21.6%）、头痛（18.7%）和感觉异常（13.7%）。尽管如此，这些不良反应通常较为轻微，且大多数患者能够耐受。

对患者生活质量的积极影响

慢性甲状旁腺功能减退症不仅带来严重的身体症状，还显著影响患者的生活质量。患者往往因为疾病症状而无法正常工作，生活质量降低。YORVIPATH®的批准，标志着慢性甲状旁腺功能减退症患者在治疗上迎来了新的希望。这一创新治疗不仅改善了患者的病理生理状况，还在很大程度上减轻了患者的症状，提升了他们的日常生活质量。

澳大利亚甲状腺基金会对YORVIPATH®批准的评价

澳大利亚甲状腺基金会（ATF）首席执行官Beverley Garside对YORVIPATH®获得TGA批准表示了积极评价。她指出，虽然这一批准为澳大利亚成人患者提供了新的治疗选择，但仍需要进一步确保患者能够通过药品福利计划（PBS）获得更为广泛的保障。

Garside表示，尽管TGA的批准是一个重要的里程碑，但只有确保患者能获得可负担的治疗，YORVIPATH®才能真正造福广大的慢性甲状旁腺功能减退症患者。

YORVIPATH®的国际认可与推广

除了在澳大利亚获得批准外，YORVIPATH®还先后获得了美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的批准，这些国际认证为其进一步推广奠定了基础。Ascendis Pharma公司国际市场副总裁Roy Khoury表示，YORVIPATH®的推出是公司致力于解决慢性甲状旁腺功能减退症患者医疗需求的重要一步。通过与Specialised Therapeutics的合作，他们希望能将这一创新治疗带给更多需要的患者。

YORVIPATH®的批准不仅为澳大利亚的慢性甲状旁腺功能减退症患者带来了新的治疗希望，也为全球范围内的患者提供了治疗这种罕见疾病的崭新方法。

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