Deramiocel用于杜氏肌营养不良症心肌病获得FDA优先审评

近年来，杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）及其相关并发症的治疗取得了显著进展。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致进行性肌肉退化和心脏功能衰竭。其中，杜氏肌营养不良症相关心肌病（DMD-cardiomyopathy）是患者死亡的主要原因之一。Capricor Therapeutics公司开发的Deramiocel（CAP-1002）作为一种研究性异体心脏球衍生细胞疗法，为这一领域带来了新的希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，这标志着该疗法向临床应用迈出了重要一步。

FDA接受Deramiocel的BLA并授予优先审评

2025年1月，Capricor Therapeutics公司完成了Deramiocel的滚动BLA提交。FDA随后接受了这一申请，并为其设定了2025年8月31日的《处方药用户费用法案》（PDUFA）行动日期。优先审评资格的授予表明，FDA认为Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病方面具有显著的潜在临床价值。这一决定基于HOPE-2临床试验（NCT03406780）及其开放标签扩展研究（HOPE-2-OLE; NCT04428476）的数据，这些数据与FDA资助的自然病史数据集进行了对比。

Capricor Therapeutics首席执行官Linda Marbán博士表示：“我们非常高兴地宣布BLA的接受，这使我们离为杜氏肌营养不良症相关心肌病患者提供这一首创疗法更近了一步。如果申请成功，Deramiocel将成为一种终身治疗，每季度给药一次，并有望在杜氏肌营养不良症相关心肌病治疗领域得到广泛应用。”

Deramiocel的临床数据支持

Deramiocel的BLA提交得到了HOPE-2临床试验及其扩展研究HOPE-2-OLE的积极数据支持。2023年6月，Capricor报告了HOPE-2-OLE的24个月随访数据，显示9名患者中有6名在左心室射血分数（LVEF）方面表现出改善，这一结果通过心脏磁共振成像（MRI）进行评估。此外，患者在24个月随访时，上肢功能评分（PUL 2.0）也显示出统计学显著改善（P = .021），与HOPE-2试验中安慰剂组在12个月随访时的下降趋势形成鲜明对比。

在安全性方面，Deramiocel表现出良好的耐受性，研究中的安全性数据也被认为是有利的。HOPE-2-OLE的全国首席研究员Craig McDonald博士指出：“Deramiocel在多项临床试验中显示出对杜氏肌营养不良症相关心肌病的缓解作用，这是目前杜氏肌营养不良症患者死亡的主要原因之一。基于其安全性和有效性的综合数据，Deramiocel的潜在批准将为患者提供一种首创的治疗选择。”

HOPE-3临床试验的进展

除了HOPE-2和HOPE-2-OLE研究外，Capricor还在进行一项名为HOPE-3的III期临床试验，进一步评估Deramiocel在杜氏肌营养不良症患者中的疗效和安全性。根据2025年2月4日更新的ClinicalTrials.gov页面，HOPE-3试验已招募104名患者，并停止了进一步招募。该试验的主要终点是治疗后12个月时PUL 2.0评分相对于基线的平均变化。

2024年9月，Capricor与FDA进行了Type-B会议，双方就HOPE-3试验的多个方面达成一致，包括主要终点的设定。这一进展为Deramiocel的进一步开发和审批奠定了坚实基础。

合作伙伴关系与商业化前景

Capricor与日本制药公司Nippon Shinyaku达成了美国商业化与分销协议。根据协议，Capricor在完成BLA提交后有资格获得1000万美元的里程碑付款。这一合作伙伴关系不仅为Capricor提供了资金支持，也为Deramiocel未来的商业化铺平了道路。

如果Deramiocel获得FDA批准，它将成为杜氏肌营养不良症相关心肌病领域的首个治疗选择，具有广泛的市场潜力。Capricor预计，Deramiocel将作为一种终身治疗药物，每季度给药一次，为患者提供持续的临床益处。

患者与家属的期待

杜氏肌营养不良症患者及其家属长期以来一直面临着有限的治疗选择和沉重的疾病负担。Deramiocel的潜在批准为他们带来了新的希望。Capricor在声明中对患者、家属以及倡导者表示了感谢，并强调了FDA在加速杜氏肌营养不良症治疗方面的承诺。

Linda Marbán博士表示：“我们深知杜氏肌营养不良症患者及其家庭所面临的挑战，Deramiocel的开发正是为了满足这一未满足的医疗需求。我们期待与FDA继续合作，尽快将这一创新疗法带给患者。”

Deramiocel的BLA接受和优先审评资格标志着杜氏肌营养不良症相关心肌病治疗领域的一个重要里程碑。基于HOPE-2和HOPE-2-OLE的积极数据，以及HOPE-3试验的持续推进，Deramiocel展现出显著的临床潜力。如果获得批准，它将成为杜氏肌营养不良症患者的重要治疗选择，改善他们的生活质量和预后。Capricor Therapeutics及其合作伙伴的努力为罕见病治疗领域树立了榜样，也为未来的创新疗法开发提供了宝贵的经验。我们期待Deramiocel在2025年8月的PDUFA日期前取得进一步进展，为杜氏肌营养不良症患者带来新的希望。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。