欧盟批准WAINZUA/WAINUA(Eplontersen)治疗多发性神经病患者转甲状腺素淀粉样变性
近年来，遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR-PN或ATTRv-PN）作为一种罕见且致命的疾病，逐渐受到医学界的关注。这种疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，严重影响患者的生活质量。随着医学研究的不断深入，针对该疾病的治疗手段也在不断进步。2025年3月10日，Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca联合宣布，其研发的药物WAINZUA（eplontersen）已获得欧盟批准，用于治疗成年1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者。这一批准标志着WAINZUA在全球范围内的应用迈出了重要一步。
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WAINZUA的欧盟批准及其意义
WAINZUA（eplontersen）是欧盟批准的首款可用于自我注射的治疗ATTRv-PN的药物。患者可以通过自动注射器每月自行给药，极大地提高了治疗的便利性。此次批准基于NEURO-TTRansform三期临床试验的积极结果，该试验显示，WAINZUA在66周的治疗中，对血清转甲状腺素蛋白（TTR）浓度和神经病变损伤（通过改良的神经病变损伤评分+7，mNIS+7测量）的共同主要终点以及生活质量（通过诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变，Norfolk QoL-DN测量）的关键次要终点均表现出持续且一致的改善效果。
这一批准不仅为患者提供了一种新的治疗选择，也为全球范围内的ATTRv-PN治疗树立了新的标准。WAINZUA的自我注射设计使得患者能够在家中完成治疗，减少了频繁前往医院的需求，从而提高了治疗的依从性和生活质量。
NEURO-TTRansform三期临床试验的关键发现
NEURO-TTRansform试验是一项全球性、开放标签、随机对照研究，旨在评估eplontersen在ATTRv-PN患者中的疗效和安全性。试验的主要分析在66周时完成，结果显示，与外部安慰剂组相比，WAINZUA在TTR浓度、神经病变损伤评分和生活质量方面均表现出显著改善。此外，WAINZUA在整个试验过程中展现出良好的安全性和耐受性。
试验的最终结果发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上，进一步证实了eplontersen在治疗ATTRv-PN中的长期疗效。患者在85周的治疗后继续表现出持续的改善，并且在治疗结束后进入开放标签扩展研究或20周的治疗后评估期。这些数据为WAINZUA的临床应用提供了坚实的科学依据。
ATTRv-PN的疾病负担与治疗需求
ATTRv-PN是一种罕见的遗传性疾病，由肝脏产生的错误折叠的TTR蛋白在组织中积累引起，主要影响周围神经系统和心脏。患者在诊断后五年内会出现周围神经损伤和运动功能障碍，若不及时治疗，通常在十年内致命。全球范围内，估计有10,000至40,000名ATTRv-PN患者，这一数字虽然不高，但疾病的严重性和快速进展性使其成为医学界关注的重点。
WAINZUA的批准为这些患者提供了一种创新的治疗选择。通过每月一次的RNA靶向治疗，WAINZUA能够从源头上减少TTR蛋白的产生，从而延缓疾病的进展并改善患者的生活质量。
WAINZUA的全球布局与未来展望
WAINZUA在美国以WAINUA™的品牌名称于2023年12月获得批准，并随后在加拿大和英国等国家获得批准。此次欧盟的批准进一步扩大了WAINZUA的全球市场覆盖范围。Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca通过全球开发和商业化协议，正在积极推进WAINZUA在其他国家和地区的注册申请。
未来，随着更多国家和地区对WAINZUA的批准，这一药物有望惠及更多ATTRv-PN患者。同时，Ionis和AstraZeneca也在探索WAINZUA在其他类型TTR淀粉样变性（如ATTR心肌病）中的潜在应用，以进一步拓展其临床价值。
WAINZUA的作用机制与创新性
WAINZUA（eplontersen）是一种每月一次的RNA靶向药物，通过精确靶向肝脏中的TTR蛋白产生源头，抑制TTR蛋白的生成。这种上游抑制机制使得WAINZUA能够从根本上减少错误折叠TTR蛋白的积累，从而延缓疾病的进展。
与传统治疗方法相比，WAINZUA的创新性在于其自我注射的设计和长效的治疗效果。患者无需频繁接受治疗，只需每月自行注射一次，即可实现持续的疾病控制。这种设计不仅提高了患者的治疗依从性，也减轻了医疗系统的负担。
WAINZUA（eplontersen）在欧盟的批准标志着ATTRv-PN治疗领域的一个重要里程碑。作为一种创新的RNA靶向药物，WAINZUA通过其独特的作用机制和自我注射的设计，为患者提供了一种高效、便捷的治疗选择。随着全球范围内的进一步推广，WAINZUA有望为更多ATTRv-PN患者带来希望，改善他们的生活质量并延长生存期。未来，Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca将继续致力于WAINZUA的研发和推广，为罕见病治疗领域贡献更多突破性成果。
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