Vonjo(Pacritinib)在多线难治性慢性移植物抗宿主病中展现早期疗效

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植（HSCT）后常见的并发症，严重影响患者生存质量。对于多线治疗失败的患者，临床选择极为有限。近期，一项关于Pacritinib（商品名Vonjo）的1期临床试验（NCT05531786）在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT）上公布了积极数据，为这一难治性人群带来了新希望。

Vonjo的作用机制与临床背景

Vonjo是一种口服的CSF1R/JAK2/IRAK1抑制剂，通过靶向调控炎症和纤维化通路，干预GVHD的病理进程。该药物已于2022年2月获得美国FDA加速批准，用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中高危原发性或继发性骨髓纤维化患者。基于其独特的作用机制，研究者推测Vonjo可能在不引起剂量限制性血细胞减少的情况下，对多线难治性cGVHD患者产生疗效。

临床试验设计与患者特征

这项由美国国家癌症研究所（NCI）赞助的改良剂量递增研究，纳入了至少接受过2种系统性治疗后仍进展的中重度cGVHD患者。入组患者需年满18岁，卡氏评分≥60%，且具备足够的器官和骨髓功能。试验分为两个剂量组：

剂量水平1（DL1）：Vonjo 100 mg每日两次

剂量水平2（DL2）：Vonjo 200 mg每日两次

治疗以28天为周期，持续最长1年（前提是患者达到部分缓解或疾病稳定）。截至数据截点，DL1组已完成入组，DL2组仍在进行中。

疗效与安全性结果

在中位随访15个月的初步分析中，Vonjo展现出显著的临床活性：

6个月总缓解率（ORR）达67%，其中4例患者达到部分缓解（PR），2例疾病稳定（SD）。

患者报告结局（PROs）改善：60%的患者在Lee症状评分量表上降低≥7分，提示生活质量显著提升。

安全性方面，DL1组未报告剂量限制性毒性（DLT）。仅1例患者出现3级关节痛（与研究药物的相关性未确认）。常见≥2级不良事件包括上呼吸道感染（5例）、消化不良（2例）以及转氨酶升高、低钾血症等（各1例）。值得注意的是，无患者因毒性提前终止治疗或需要减量，且未观察到复发或死亡事件。

迈阿密大学西尔维斯特癌症中心的Noa G. Holtzman博士指出，Vonjo在DL1剂量下已表现出良好的安全性和初步疗效，DL2组的进一步数据将为其最佳剂量选择提供依据。该研究不仅验证了靶向CSF1R/JAK2/IRAK1通路的可行性，也为多线治疗失败的cGVHD患者提供了潜在的新选择。

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