FDA更新梗阻性肥厚型心肌病药物Camzyos(玛伐凯泰)标签，简化监测要求与扩大适用范围

2025年4月17日，百时美施贵宝公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)对Camzyos(mavacamten,玛伐凯泰,迈凡妥)的处方信息进行了重要更新。这一心血管领域创新药物的标签变更涉及两个关键方面：减少符合条件的维持期患者的超声心动图监测频率，以及通过调整禁忌症扩大适用患者范围。作为首个且唯一获得FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，Camzyos自上市以来已为超过15,000名美国患者提供了治疗选择，此次更新进一步优化了其在症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)治疗中的应用。

以上图片为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）在致泰药业实拍图

药物基本信息与治疗地位

Camzyos(mavacamten)是一种2.5mg、5mg、10mg和15mg的胶囊制剂，作为首个获得FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和症状。该药物已在五大洲多个国家和地区获得监管批准，在欧洲联盟获批用于治疗成人症状性(NYHA II-III级)梗阻性肥厚型心肌病。

从作用机制来看，Camzyos是一种选择性心肌肌球蛋白变构可逆抑制剂。它通过调节能够进入”肌动蛋白结合”(产力)状态的肌球蛋白头部数量，从而减少力产生(收缩期)和残余(舒张期)横桥形成的概率。在梗阻性肥厚型心肌病患者中，Camzyos的肌球蛋白抑制作用可减少动态左心室流出道(LVOT)梗阻并改善心脏充盈压力。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

标签更新的具体内容

此次FDA批准的标签更新主要包含两个实质性变化：

监测要求的简化：对于左心室射血分数(LVEF)≥55%且Valsalva左心室流出道梯度<30mmHg(或Valsalva LVOT≥30mmHg但无需上调剂量)的维持期患者(第12周或之后)，所需的超声心动图监测频率从每12周一次减少至每6个月一次。这一变化显著降低了患者和医疗机构的随访负担，同时基于大量临床数据证实了药物在这些特定患者群体中的安全性。

禁忌症的调整：Camzyos不再与中度CYP2C19抑制剂和强效CYP3A4抑制剂存在禁忌，而是调整为药物相互作用。这一调整为医生在处方Camzyos时提供了更大的灵活性，使更多符合条件的患者能够获得治疗机会。相应的剂量和监测方案也进行了修订，以确保治疗安全性。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

更新依据与安全数据

此次标签变更建立在长期临床和真实世界数据的基础上，包括对Camzyos风险评估与缓解策略(REMS)计划结果的分析、三项单中心研究的真实世界经验，以及持续3.5年的临床数据。这些数据共同强化了Camzyos的安全性特征，为减少监测频率和扩大适用人群提供了科学依据。

值得注意的是，Camzyos已被纳入欧洲心脏病学会(ESC)和美国心脏协会/美国心脏病学会/多学会(AHA/ACC/Multisociety)临床指南，作为一线治疗后症状持续患者的推荐选择。随着证据基础的不断积累，Camzyos已被确立为症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者治疗的标准护理方案。

以上图片为Camzyos（mavacamten）在致泰药业实拍图

重要安全信息与使用限制

尽管标签进行了优化更新，Camzyos的完整美国处方信息仍包含关于心力衰竭风险的黑框警告。该药物会降低左心室射血分数(LVEF)，并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。因此，在Camzyos治疗前和治疗期间必须进行LVEF的超声心动图评估。

具体安全注意事项包括：不建议在LVEF<55%的患者中开始使用Camzyos；如果在任何访视中发现LVEF<50%，或患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，应中断Camzyos治疗。此外，Camzyos与某些细胞色素P450抑制剂联合使用或停用某些细胞色素P450诱导剂可能会增加因收缩功能障碍导致的心力衰竭风险。因此，Camzyos仍禁用于强效CYP2C19抑制剂和中度至强效CYP2C19诱导剂或中度至强效CYP3A4诱导剂。

基于收缩功能障碍导致的心力衰竭风险，Camzyos仅通过名为”Camzyos REMS PROGRAM”的风险评估与缓解策略(REMS)限制性计划提供。医疗专业人员和患者都必须了解这些安全考量，并在治疗过程中严格遵守监测要求。

Camzyos(mavacamten,玛伐凯泰,迈凡妥)标签的此次更新标志着症状性梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的重要进展。通过减少符合条件的维持期患者的监测频率和调整禁忌症，这一创新药物为更多患者提供了更便捷的治疗选择，同时减轻了医疗系统的负担。基于坚实的临床和真实世界证据，这些变化进一步确立了Camzyos在oHCM治疗中的地位，使医生能够更灵活地应用这一靶向治疗药物，为改善患者生活质量提供新的可能。

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