ATH434治疗多系统萎缩症获美国FDA快速通道认定
多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）是一种罕见且进展迅速的神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。2025年5月5日，专注于神经退行性疾病治疗的生物技术公司Alterity Therapeutics宣布，其候选药物ATH434获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定（Fast Track Designation），用于治疗MSA。这一认定不仅突显了ATH434在解决MSA未满足医疗需求方面的潜力，也为该药物的加速开发和审批提供了重要支持。
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ATH434的药物特性
ATH434是Alterity Therapeutics开发的一种口服小分子药物，其设计初衷是抑制与神经退行性疾病相关的病理性蛋白聚集。在临床前研究中，ATH434展现出减少α-突触核蛋白病理沉积的能力，并通过调节脑内铁代谢平衡来保护神经元功能。作为一种铁伴侣分子，ATH434在帕金森病及其他帕金森综合征（如MSA）的治疗中具有潜在应用价值。
ATH434的临床前数据表明，它能够有效降低α-突触核蛋白的毒性聚集，并在动物模型中改善神经功能。此外，ATH434在人体中的耐受性良好，其脑内浓度与动物模型中观察到的有效浓度相当。这些特性使其成为MSA治疗领域的重要候选药物。
FDA快速通道认定的意义
FDA的快速通道认定旨在加速针对严重疾病且医疗需求未得到满足的药物开发和审批流程。对于ATH434而言，这一认定意味着以下优势：
- 加速审批和优先审评资格：如果符合相关标准，ATH434可能获得加速批准或优先审评，从而缩短上市时间。
- 与FDA更频繁的沟通：在药物开发过程中，Alterity Therapeutics可以与FDA进行更早、更频繁的交流，以优化临床试验设计和数据提交。
- 滚动审评机制：未来提交新药申请（NDA）时，FDA可以分阶段审评已完成的部分，而无需等待全部资料提交完毕。
快速通道认定的获得基于ATH434在临床研究中表现出的潜在临床效益。Alterity Therapeutics提交的数据包括ATH434-201 II期临床试验的顶线结果，该试验证明了ATH434在改良版统一多系统萎缩症评定量表（UMSARS）第一部分上的显著疗效。此外，临床前数据也证实了ATH434作为低至中度亲和力的铁伴侣分子的作用机制。
ATH434的临床研究进展
ATH434-201 II期临床试验
ATH434-201是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，旨在评估ATH434在MSA患者中的疗效、安全性和药代动力学特性。该研究共纳入77名成人患者，随机分配接受ATH434（50 mg或75 mg，每日两次）或安慰剂治疗，为期12个月。研究的主要发现包括：
- 显著的临床改善：与安慰剂相比，ATH434在改良版UMSARS第一部分（评估MSA患者日常生活能力的功能量表）上表现出统计学和临床意义上的显著改善。
- 其他疗效指标的支持：在帕金森叠加评定量表、临床总体印象严重度量表（CGI-S）以及直立性低血压症状评估（患者报告结果）中，ATH434也显示出改善趋势。
- 可穿戴设备数据：ATH434治疗组的患者在门诊环境中表现出更高的活动水平。
- 生物标志物分析：ATH434能够稳定或减少MSA患者受影响脑区的铁沉积，并显示出保护脑容量的趋势。
在安全性方面，ATH434的耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相似，且未出现与药物相关的严重不良事件。
正在进行的开放标签II期试验
除了ATH434-201研究外，Alterity Therapeutics还正在进行一项开放标签的II期生物标志物试验，旨在评估ATH434在病情较重的MSA患者中的效果。这项研究将进一步探索ATH434对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响。
多系统萎缩症的疾病背景
多系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统功能障碍和运动障碍。MSA的症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡。该疾病进展迅速，可导致严重的残疾。
MSA的病理学标志是α-突触核蛋白在小胶质细胞（中枢神经系统的支持细胞）中的异常聚集，以及多个脑区的神经元丢失。据估计，美国至少有15,000名MSA患者。尽管部分症状可以通过药物缓解，但目前尚无能够延缓疾病进展或治愈MSA的疗法。
ATH434获得FDA快速通道认定标志着其在MSA治疗领域的潜在价值得到了监管机构的认可。作为一种新型的铁伴侣分子，ATH434通过调节脑内铁代谢和减少α-突触核蛋白聚集，为MSA患者提供了新的治疗希望。随着临床研究的持续推进，ATH434有望成为首个针对MSA的疾病修饰疗法，填补这一领域的治疗空白。Alterity Therapeutics将继续与FDA密切合作，加速ATH434的开发进程，以期尽快为患者带来这一创新治疗选择。
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