Spinraza(Nusinersen,诺西那生钠注射液)说明书

【Spinraza生产企业】

Biogen Idec Ltd

【Spinraza适应症】

Spinraza（诺西那生钠）适用于治疗儿童及成人脊髓性肌萎缩症（ SMA）。

【Spinraza规格】

每支注射液：12 mg/5 mL

【Spinraza药理作用】

Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗由5号染色体q区突变导致的脊髓肌肉萎缩。该突变引起运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）缺乏，Spinraza通过调节SMN2基因的剪接，促进全长SMN蛋白的生成，从而维持运动神经元功能，延缓疾病进展。

【Spinraza批准信息】

全球批准机构及时间：

• 美国FDA：2016年12月23日
• 欧盟EMA：2017年5月30日
• 澳大利亚TGA：2017年11月2日
• 加拿大Health Canada：2017年8月29日
• 新西兰Medsafe：2018年8月23日
• 中国NMPA：2019年2月

【Spinraza用法用量】

给药方式：

• 鞘内注射（腰椎穿刺，注入脊髓周围脑脊液）。

标准给药方案：

1. 负荷剂量：
   • 第0天、第14天、第28天、第63天各注射1次（共4次）。
2. 维持剂量：
   • 每4个月注射1次（长期治疗，直至患者持续获益）。

注意事项：

• 需由专业医疗人员在具备急救条件的医疗机构操作。
• 治疗前需评估血小板计数、凝血功能及肾功能。

【Spinraza不良反应】

常见不良反应：

• 背痛
• 头痛
• 呕吐

严重不良反应：

• 血小板减少（罕见但需监测）
• 肾毒性（需定期检测尿蛋白及肾功能）
• 鞘内注射相关风险（感染、出血、脑脊液漏）

【Spinraza临床研究数据】

1. 婴儿型SMA（ENDEAR研究）

• 患者：121例（症状出现<6月龄，首次给药<7月龄）。
• 结果：
  • 51% Spinraza组患儿达到运动里程碑改善，对照组0%。
  • 死亡率/永久通气率：Spinraza组39% vs 对照组68%。
  • CHOP INTEND评分改善：Spinraza组73% vs 对照组3%。

2. 晚发型SMA（CHERISH研究）

• 患者：126例（症状出现>6月龄）。
• 结果：
  • 57.3% Spinraza组患者Hammersmith运动功能量表（HFMSE）评分改善≥3分，对照组20.5%。

【Spinraza常见问题】

1. 是否适用于所有脊髓肌肉萎缩(SMA)类型？

• 适用于5q-SMA（包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型），但疗效因疾病严重程度和病程而异。

2. 能否与其他SMA药物联用？

• 与基因疗法（如Zolgensma）或口服药（如利司扑兰）联用的安全性和有效性尚未完全明确，需个体化评估。

3. 长期安全性如何？

• 目前长期数据未显示新增重大风险，但需持续监测肾功能、血小板及神经系统症状。

4. 漏用如何处理？

• 尽快补注，并调整后续给药计划，避免间隔过长影响疗效。

5. 妊娠/哺乳期能否使用？

• 数据有限，需权衡风险获益，治疗前咨询医生。

6. 注射后注意事项？

• 建议短暂卧床休息，减少腰椎穿刺后头痛风险。

【温馨提示】

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