FDA批准Papzimeos用于复发性呼吸道乳头状瘤病治疗

2025年8月15日，Precigen公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准Papzimeos™（zopapogene imadenovec-drba）用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。这一里程碑式的批准标志着RRP患者群体迎来了首个且唯一获FDA批准的疗法，为这一罕见且具有潜在生命威胁的疾病提供了全新的治疗选择。Papzimeos的获批不仅填补了临床治疗的空白，也为患者带来了从根源上干预疾病进展的希望。

复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的疾病背景

复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见、慢性且可能危及生命的疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的持续感染引起。该病特征为呼吸道（包括上呼吸道和下呼吸道）反复出现良性肿瘤，导致声音严重障碍、气道阻塞以及反复发生的阻塞性肺炎。尽管RRP属于罕见病，但部分病例可能恶化为恶性肿瘤，甚至致命。

据估计，美国约有27,000名成人RRP患者。长期以来，RRP的治疗主要依赖反复手术切除肿瘤，但手术无法解决疾病的根本病因，且随着手术次数增加，患者可能出现不可逆的喉部损伤。此外，频繁的手术不仅给患者带来沉重的身心负担，也对医疗系统造成显著压力。RRP对患者的日常生活、工作、心理健康及经济状况均产生深远影响，许多患者需终身接受数百次手术。

Papzimeos的机制与创新性

Papzimeos是一种基于非复制型腺病毒载体的免疫疗法，其设计针对HPV 6和HPV 11蛋白，旨在激发患者对表达HPV 6/11的乳头状瘤细胞的免疫反应。该疗法通过皮下注射给药，疗程为12周内分四次完成。

Papzimeos的核心创新在于其能够靶向RRP的病因——HPV感染。传统的RRP治疗仅能缓解症状，而Papzimeos通过表达HPV 6和11型蛋白的融合抗原，激活特异性T细胞免疫应答，从而从根源上干预疾病进展。这一机制使其成为首个直接针对RRP病因的获批疗法。

临床试验数据支持

FDA的批准基于一项开放标签、单臂的关键性临床试验结果。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）的Clint T. Allen博士和Scott M. Norberg博士领导，数据在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并发表于《柳叶刀呼吸医学》。

研究结果显示：

• 在35名接受Papzimeos治疗的成人RRP患者中，51%（18例）达到完全缓解，即在治疗后12个月内无需再次手术。
• 完全缓解的持久性表现突出，其中15例患者在24个月的随访中仍保持无手术状态。
• Papzimeos的安全性良好，未出现剂量限制性毒性或超过2级的治疗相关不良事件。
• 该疗法成功诱导了HPV 6/11特异性T细胞免疫应答，且应答者的外周HPV特异性T细胞扩增显著高于非应答者。

Precigen公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示，Papzimeos的获批是RRP治疗领域的重大转折点，标志着患者首次能够获得针对疾病根源的疗法。她特别感谢了NIH的临床团队、FDA以及参与临床试验的患者和家庭，认为这一突破离不开他们的贡献。

复发性呼吸道乳头状瘤病基金会主席Kim McClellan指出，Papzimeos的获批为患者带来了减少甚至避免反复手术的希望，这是RRP社区长期期待的突破。她强调，这一进展将显著改善患者的生活质量，并减轻医疗系统的负担。

Papzimeos的完全批准是复发性呼吸道乳头状瘤病治疗领域的重大进步。作为首个靶向HPV 6/11感染的免疫疗法，Papzimeos不仅为患者提供了全新的治疗选择，也为罕见病治疗树立了新的标杆。其临床数据展示了良好的安全性和持久的疗效，为长期受RRP困扰的患者带来了实质性的希望。随着Papzimeos的上市，RRP的治疗模式将从单纯的手术干预转向病因治疗，这无疑是医学领域的一项重要成就。

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