idebenone治疗Leber遗传性视神经病变获FDA优先审评资格

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的优先审评资格，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标行动日期定为2026年2月28日。目前，美国境内尚无任何针对LHON的获批疗法。

Leber遗传性视神经病变是一种由视网膜神经节细胞线粒体功能障碍引起的遗传性疾病，其特征是快速且严重的中心视力丧失。idebenone是一种短链苯醌类药物，其作用机制旨在靶向LHON的潜在病因——线粒体功能障碍，从而保护并重新激活视网膜神经节细胞的功能。若获批，该药将成为美国首个且唯一经临床验证的LHON疗法。

此次新药申请的提交基于III期（RHODOS）和IV期（LEROS）临床研究的安全性与有效性数据。研究数据表明，idebenone对三种最常见的线粒体DNA突变（m.11778G>A、m.3460G>A、m.14484T>C）以及较罕见的变异均显示出疗效，证实了其在成年及青少年LHON患者中的广泛治疗潜力。

在III期RHODOS研究中，85名病程不超过5年的LHON患者接受了为期24周的治疗。研究结果显示，与安慰剂组相比，idebenone治疗组在最佳视力恢复方面表现出显著改善。关键疗效指标分析显示，idebenone组患者的最佳矫正视力变化显著优于安慰剂组。

IV期LEROS研究进一步验证了其长期疗效。该研究主要终点为治疗12个月时达到临床相关获益（包括视力恢复或稳定）的眼睛比例。分析显示，在症状出现后一年内开始接受idebenone治疗的患者组中，达到临床相关获益的比例显著高于匹配的自然史对照组，且这一疗效优势在24个月时得以持续。即使在症状出现一年后开始治疗的患者中，也观察到了显著的统计学获益。

安全性方面，idebenone表现出良好的耐受性。最常见的不良反应为丙氨酸氨基转移酶升高、腹泻和天冬氨酸氨基转移酶升高，这些事件通常为轻度至中度，具有可逆性，且很少导致治疗中止。

idebenone此前已在多个国家和地区获批用于治疗LHON，商品名为Raxone®。此次获得FDA优先审评，标志着该药向进入美国市场迈出了关键一步，有望为当地LHON患者群体带来新的治疗希望。

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