Ocaliva(obeticholic acid,奥贝胆酸)说明书

 【Ocaliva生产企业】

Intercept Pharma Ltd

【Ocaliva适应症】

Ocaliva (obeticholic acid) 适用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。本品可与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于对UDCA反应不足的成人患者，或者作为单药治疗用于对UDCA不耐受的成人患者。

【Ocaliva作用机制】

原发性胆汁性胆管炎是一种慢性疾病，会导致肝脏内的小胆管出现炎症、损伤并最终被破坏。这造成胆汁淤积于肝脏，随时间推移损害肝细胞，导致肝硬化。随着肝硬化进展和肝脏内瘢痕组织增多，肝脏功能会逐渐丧失。
奥贝胆酸是一种口服药物，可与法尼醇X受体（FXR）结合，该受体存在于肝脏和肠道细胞的细胞核内。FXR是胆汁酸代谢途径的关键调节因子。奥贝胆酸可增加肝脏的胆汁流出，并抑制肝脏内的胆汁酸生成，从而降低肝脏暴露于毒性水平胆汁酸的程度。

【Ocaliva监管批准】

奥贝胆酸已获以下监管机构批准用于治疗原发性胆汁性胆管炎患者：
美国食品药品监督管理局（FDA）于2016年5月27日批准。
欧洲药品管理局（EMA）于2016年12月12日批准。
加拿大卫生部于2017年5月24日批准。
澳大利亚治疗商品管理局（TGA）于2018年9月21日批准。

【Ocaliva用法用量】

推荐治疗方案如下：
起始剂量：对于接受适当剂量UDCA治疗至少1年仍未达到充分应答或对UDCA不耐受的成人患者，奥贝胆酸的推荐起始剂量为5毫克，每日一次口服。
剂量滴定：若患者服用奥贝胆酸5毫克每日一次治疗3个月后，碱性磷酸酶和/或总胆红素水平未达到充分降低，且患者对奥贝胆酸耐受，则可将剂量增加至10毫克每日一次。
最大剂量：10毫克每日一次。
对于出现难以耐受的瘙痒或肝功能损害患者的处理，请参阅完整的处方信息。
警告：正确给药至关重要。美国FDA警告，对于某些中重度肝功能减退患者，给药错误可能导致严重肝损伤和死亡风险增加。
关于奥贝胆酸剂量和给药的完整信息，请参阅资源部分。
注意：请咨询主治医生以获取个体化给药方案。

【Ocaliva不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见不良反应（发生率≥5%）包括：
瘙痒
疲劳
腹痛和不适
皮疹
口咽痛（喉咙或耳朵疼痛）
头晕
便秘
关节痛
甲状腺功能异常
湿疹

严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
错误给药的Child-Pugh B级或C级或失代偿期肝硬化PBC患者出现肝失代偿和肝衰竭
严重瘙痒
高密度脂蛋白胆固醇降低

特定人群用药
Child-Pugh B级和C级或既往有失代偿事件的患者需要调整剂量。
应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，以及母亲对Ocaliva的临床需求及对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。
关于副作用和不良反应的完整列表，请参阅资源部分列出的官方处方信息。

【Ocaliva临床试验】

该批准基于一项为期12个月的临床试验，该试验涉及216名PBC患者，这些患者已服用UDCA至少12个月且剂量稳定至少3个月；或无法耐受UDCA且至少3个月未接受UDCA治疗的患者。所有患者的碱性磷酸酶水平至少是正常值上限的1.67倍；或胆红素水平高于正常值上限但低于正常值上限的2倍。患者接受奥贝胆酸10毫克治疗12个月，或前6个月接受奥贝胆酸5毫克治疗并在后6个月可选择增至10毫克，或接受安慰剂治疗。在可能的情况下，患者同时服用UDCA。
治疗应答者的定义为：治疗12个月后，碱性磷酸酶水平低于正常值上限的1.67倍且较基线降低至少15%，同时胆红素水平低于或等于正常值上限。治疗12个月时，Ocaliva 10毫克组的应答者为48%，Ocaliva 5毫克组（可增加剂量至10毫克）的应答者为46%，安慰剂组的应答者为10%。

【Ocaliva用药须知】

Ocaliva可与食物同服或空腹服用。与食物同服可能有助于减轻胃肠道副作用，如腹部不适。
若漏服一次剂量，应在同一天记起时尽快补服。若已接近下一次服药时间，则应跳过漏服剂量，恢复正常服药 schedule。不应同时服用两倍剂量。
Ocaliva可能与胆汁酸结合树脂发生相互作用。若正在服用此类药物，应在服用树脂前至少4小时或后至少4小时服用Ocaliva，以避免吸收减少。
开始服用Ocaliva后，实验室指标如碱性磷酸酶水平的改善可能在几个月内显现，但症状缓解所需时间可能有所不同。定期接受医疗保健提供者的监测非常重要。
Ocaliva在妊娠期使用的数据有限。仅在潜在获益大于对胎儿的潜在风险时方可使用。若已怀孕或计划怀孕，请与医疗保健提供者讨论。
服用Ocaliva期间，医疗保健提供者会定期监测肝酶、胆红素及其他血液检查以评估肝功能及治疗应答。可能需根据结果调整剂量。
若服药期间出现严重瘙痒，应向医疗保健提供者报告。可能调整剂量、推荐额外的止痒治疗或考虑暂时中断Ocaliva治疗。
酒精可能对PBC患者的肝脏造成进一步压力。通常建议在服用Ocaliva期间限制或避免饮酒。请咨询医疗保健提供者以获取个体化建议。
Ocaliva不能治愈原发性胆汁性胆管炎，但有助于延缓疾病进展、改善实验室指标及管理症状。通常需要终身管理和定期随访。

【温馨提示】

如需要更多Ocaliva(obeticholic acid,奥贝胆酸)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。