美国FDA批准Redemplo(plozasiran)用于家族性乳糜微粒血症综合征治疗

Redemplo(plozasiran)是一种小干扰RNA药物，作为饮食辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。FCS是一种严重罕见疾病，美国约有6500名遗传性或临床诊断的FCS患者。该疾病以甘油三酯水平异常升高为特征，可达正常值的10至100倍，显著增加急性、复发性和潜在致命性胰腺炎的发生风险。

Redemplo是首个且唯一获得FDA批准用于FCS患者的小干扰RNA药物，可通过皮下注射每三个月一次自行给药。该药物采用专有的靶向RNAi分子技术平台，是其研发公司获得FDA批准的首个药物。

FDA批准基于三期PALISADE研究的积极结果。这项随机、双盲、安慰剂对照研究在临床诊断或基因确诊的FCS成人患者中开展。研究达到主要终点和所有多重控制的关键次要终点，显示Redemplo能显著降低甘油三酯和APOC3水平。在PALISADE研究中，25mg剂量的Redemplo实现深度持久的甘油三酯降低，相对基线中位变化达-80%，而安慰剂组为-17%。与安慰剂相比，Redemplo治疗组急性胰腺炎发生数值也呈现下降趋势。

在Redemplo治疗患者中，最常见的不良反应（发生率≥10%且较安慰剂组高5%以上）包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。美国批准说明书中未包含与Redemplo使用相关的禁忌症、警告或注意事项。

PALISADE研究的疗效和安全性结果已在欧洲心脏病学会2024年大会和美国心脏协会2024年科学会议上公布，并分别同步发表于《新英格兰医学杂志》和《循环》期刊。

为支持FCS患者群体，研发公司推出患者支持项目，为接受Redemplo治疗各阶段的患者提供支持服务和资源，包括为符合条件者提供经济援助方案。Redemplo将于今年年底前在美国上市。

Redemplo此前已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，用于FCS治疗，并获欧洲药品管理局授予孤儿药产品认定。

关于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)：

家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种严重罕见疾病，导致甘油三酯水平极度升高（通常超过880 mg/dL）。这种严重升高可能引发多种严重症状，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前针对FCS的有效治疗方案十分有限。

关于PALISADE三期研究：

PALISADE研究是一项三期安慰剂对照研究，旨在评估plozasiran在基因确诊或临床诊断的FCS成人患者中的疗效和安全性。研究主要终点为第10个月时空腹甘油三酯相对基线的百分比变化。共有来自18个国家39个中心的75名受试者随机分配接受25mg plozasiran、50mg plozasiran或匹配安慰剂，每三个月给药一次。完成随机分期的参与者有资格继续进入两个阶段的延长期，期间所有参与者均接受plozasiran治疗。

关于Redemplo® (plozasiran)：

Redemplo通过抑制载脂蛋白C-III的产生发挥作用，这种肝脏产生的蛋白质会减缓甘油三酯的分解和清除，从而导致其水平升高。通过实现载脂蛋白C-III的持续沉默，Redemplo可显著降低甘油三酯水平。该药物是首个且唯一在基因确诊和临床诊断的FCS患者中均经过研究的siRNA疗法。

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