Gamifant(emapalumab-lzsg)说明书

 【Gamifant(emapalumab-lzsg)适应症】

Gamifant(emapalumab-lzsg)是一种处方药，用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。Gamifant(emapalumab-lzsg)是一种干扰素γ（IFNγ）阻断抗体，适用于治疗患有难治性、复发性或进展性疾病或对常规疗法不耐受的儿童（新生儿及以上）和成人患者的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)规格】

本品为瓶装制剂，每瓶含有10毫克/2毫升或50毫克/10毫升的emapalumab-lzsg。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)作用机制】

原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者体内干扰素γ蛋白水平升高，该蛋白被认为是导致疾病相关过度炎症反应的原因。Gamifant的活性成分emapalumab是一种单克隆抗体（一种蛋白质），能够识别并结合干扰素γ，从而预期可中和其活性，缓解疾病的过度炎症症状。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)全球监管状态】

Gamifant(emapalumab-lzsg)已获以下机构批准用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症：
美国食品和药物管理局于2018年11月20日批准。Gamifant在美国FDA的审评过程中获得了优先审评、孤儿药认定、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。
欧洲药品管理局于2020年7月及同年11月，基于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症疗效证据不足的审评结论，建议拒绝授予Gamifant上市许可。
需要注意的是，此药品可能已在其他地区获得批准。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)用法用量】

标准给药方案如下：
起始剂量：1毫克/公斤体重，通过静脉输注给药，每次输注时间超过1小时，每周两次（每3至4天一次）。
后续剂量：可根据医生对治疗反应的评估逐步递增。
Gamifant治疗应持续至患者不再需要针对原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的治疗或直至接受造血干细胞移植。
本品应与地塞米松联合给药，地塞米松的起始每日剂量至少为5至10毫克/平方米体表面积。
开始治疗前，应对患者进行感染评估，包括潜伏性结核感染。治疗期间，应每两周及根据临床指征监测结核、腺病毒、EB病毒和巨细胞病毒感染情况。
开始治疗前，患者应接受针对带状疱疹、耶氏肺孢子菌和真菌感染的预防性治疗。
治疗期间以及末次给药后至少4周内，不应接种活疫苗或减毒活疫苗。
完整的用法用量信息请参见官方处方信息。
注：具体给药方案应遵从治疗医生的个体化指导。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见不良反应（发生率≥20%的患者）包括：
感染
高血压
输注相关反应
发热
严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
败血症
肺炎
菌血症
播散性组织胞浆菌病
坏死性筋膜炎
病毒感染
阑尾穿孔

【Gamifant(emapalumab-lzsg)在特定人群中的使用】

目前尚不清楚Gamifant(emapalumab-lzsg)是否会对胎儿造成伤害。如果患者正在哺乳、怀孕、可能怀孕或计划怀孕，应与治疗医生讨论。
完整的副作用和不良反应列表请参考官方处方信息。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)临床试验】

美国FDA批准Gamifant(emapalumab-lzsg)用于治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症是基于NI-0501-04研究。这是一项2/3期、多中心、开放标签、单臂试验，共纳入27名患有难治性、复发性或进展性疾病或对常规疗法不耐受的疑似或确诊原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的儿童患者。患者接受Gamifant起始剂量为每3天1毫克/公斤。后续剂量可增加至最大10毫克/公斤。所有患者均接受地塞米松作为背景治疗，每日剂量在5至10毫克/平方米体表面积之间。
主要研究终点是总体缓解率，定义为达到完全缓解、部分缓解或原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症改善的患者比例。
Gamifant被证明有效：接受Gamifant治疗的患者实现了63%的总体缓解率。此外，70%的患者后续接受了造血干细胞移植。
关于Gamifant(emapalumab-lzsg)用于获批适应症的安全性和有效性的完整信息，请参阅产品特性概要。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)给药方式】

Gamifant通过静脉输注给药，需在医疗场所由训练有素的专业人员进行。由于需要在输注期间及之后密切监测潜在的输注相关反应，通常不推荐在家中进行给药。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)漏服处理】

如果错过预定剂量，应立即联系医疗保健提供者。切勿自行尝试重新安排或给药。医生将确定最佳处理方案以维持适当的治疗时机。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)药物相互作用】

Gamifant可能与免疫抑制剂和皮质类固醇（常与之联用）发生相互作用。为避免潜在的相互作用，应告知医疗保健提供者所有正在使用的药物、补充剂或草药产品。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)治疗监测】

医疗团队将定期监测血细胞计数、肝肾功能以及炎症标志物。作为常规安全监测的一部分，还将检查感染迹象并监测特定病毒和结核感染水平。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)联合治疗】

Gamifant常与地塞米松联合使用，并可能作为更广泛治疗计划的一部分，该计划可根据患者个体需要包括其他免疫抑制疗法或干细胞移植。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)治疗持续时间】

治疗持续时间因个体反应和临床目标而异。治疗可能持续至原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症症状得到控制，或直至患者根据治疗医生的判断准备好接受造血干细胞移植。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)治疗期间的感染预防】

为预防特定感染，会给予预防性药物，并密切监测患者感染的早期迹象。及时报告任何症状（如发热、咳嗽或异常疲劳）非常重要。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)输注反应】

部分患者可能出现过敏或输注相关反应，如皮疹、发热、寒战或呼吸困难。在输注期间或之后若出现任何此类症状，应立即告知医疗团队。

【Gamifant(emapalumab-lzsg)与妊娠及哺乳】

Gamifant在妊娠期或哺乳期使用的安全性尚未确定。如果患者已怀孕、计划怀孕或正在哺乳，应在开始治疗前与医疗保健提供者讨论潜在的风险和获益。

【温馨提示】

如需要更多Gamifant(emapalumab-lzsg)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

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