美国FDA受理Giredestrant用于ESR1突变晚期乳腺癌的新药申请

2026年2月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）受理罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司在研口服疗法Giredestrant的新药申请（NDA），与依维莫司（everolimus）联合用于特定乳腺癌患者的治疗。该申请针对的是雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者既往接受过内分泌基础治疗后出现复发或进展。FDA预计将于2026年12月18日之前做出批准决定。

Giredestrant是一种下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全拮抗剂，目前处于研究阶段。该药的设计机制是通过阻断雌激素与雌激素受体的结合，并触发受体的降解，从而阻止或减缓癌细胞的生长。

该药物由罗司旗下基因泰克公司开发，正在多项公司发起的III期临床试验中接受评估，涵盖多个治疗环境和线数，包括lidERA（辅助治疗）、persevERA（一线治疗）、pionERA和heredERA等研究。

此次NDA受理基于III期evERA乳腺癌研究（NCT05306340）的积极数据。该研究评估了Giredestrant联合依维莫司对比医生选择的标准化疗内分泌疗法联合依维莫司的疗效与安全性。研究共同主要终点为研究者评估的无进展生存期（PFS），涵盖意向治疗（ITT）人群和ESR1突变人群。

在ESR1突变人群中，Giredestrant联合方案将疾病进展或死亡风险降低了62% (HR=0.38， p<0.0001)。Giredestrant组的中位PFS为9.99个月，对照组为5.45个月。

在ITT人群中，Giredestrant联合方案将疾病进展或死亡风险降低了44% (HR=0.56， p<0.0001)。Giredestrant组的中位PFS为8.77个月，对照组为5.49个月。

总生存期（OS）数据在分析时尚不成熟，但在ITT人群（HR=0.69）和ESR1突变人群（HR=0.62）中均观察到明显的积极趋势，研究将继续进行OS随访。安全性方面，Giredestrant联合方案的不良事件可控，与已知的单药安全性特征一致，未观察到新的安全信号。

如果获得批准，Giredestrant联合依维莫司将成为首个且唯一一个获批用于CDK4/6抑制剂经治人群的口服SERD联合疗法。罗氏管理层对该药前景表示乐观，认为其有潜力改变标准疗法，并可能成为公司历史上最畅销的药物。另一项评估Giredestrant在早期乳腺癌中疗效的lidERA研究数据也即将提交给FDA，而一线治疗的persevERA研究结果预计在2026年上半年公布。

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