美国FDA加速批准Otarmeni基因疗法用于遗传性感音神经性听力损失治疗

2026年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec‑cwha，曾用名DB‑OTO）上市，用于治疗由OTOF基因双等位变异导致的先天性或早发性重度至极重度感音神经性听力损失，适用于耳蜗外毛细胞功能保留、同侧耳既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人患者。Otarmeni是全球首个获批用于OTOF相关遗传性听力损失的体内基因治疗产品，同时也是FDA“国家优先审评券”试点计划下首个获批的基因疗法项目。

Otarmeni为基于腺相关病毒（AAV）载体的一次性基因疗法，通过耳蜗内输注给药，递送正常功能性OTOF基因拷贝至患者内耳，以恢复耳畸蛋白（otoferlin）表达，重建听觉信号传导通路。OTOF基因编码的耳畸蛋白是内耳毛细胞突触囊泡释放的关键蛋白，该基因双等位变异会导致功能性耳畸蛋白缺失，阻碍声音信号向听神经传递，进而引发重度至极重度感音神经性听力损失。

此次加速批准主要基于关键性CHORD临床试验数据，该研究为多中心、开放标签的Ⅰ/Ⅱ期试验，共纳入20名年龄在10月龄至16岁的受试者，均为OTOF基因双等位变异相关的极重度听力损失患者，其中10名接受单侧耳蜗输注，10名接受双侧输注。试验24周疗效结果显示，80%的受试者纯音测听阈值降至≤70dB HL，达到临床定义的自然听力标准，无需依赖人工耳蜗植入；70%的受试者听觉脑干反应阈值≤90dB，客观证实听力功能得到有效修复。48周长期随访数据表明，所有治疗应答者的疗效均持续维持，其中42%的受试者纯音测听阈值≤25dB HL，达到正常听力水平，可清晰辨识耳语声。

安全性方面，Otarmeni在临床试验中整体耐受性良好，不良反应主要包括中耳感染、眩晕、恶心以及给药相关的短期疼痛等，未观察到严重不可逆的系统性毒性反应。该疗法禁用于术前影像显示无法进入内耳的患者，包括乳突异常气动或中耳和内耳存在临床显著解剖变异的人群。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。