欧盟批准Joenja(Leniolisib)用于活化磷酸肌醇3-激酶δ(APDS)综合征治疗
2026年5月22日，Pharming Group宣布，欧盟委员会（EC）已正式授予Joenja（leniolisib）的上市许可，用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤的活化磷酸肌醇3-激酶δ（APDS）综合征患者。该药物成为欧盟首个获批用于APDS的靶向疗法。
此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床研究数据。该研究共纳入31名12岁及以上的APDS患者。数据显示，与安慰剂组相比，Joenja治疗组在主要终点上表现出统计学显著改善：
- 缩小淋巴结肿大：对数转换淋巴结大小的调整后平均差异为-0.25。
- 增加初始B细胞比例：初始B细胞百分比的平均差异增加了37.30个百分点。
- 缩小脾脏体积：三维脾脏体积调整后平均差异减少186立方厘米。
该药物还获得了长期开放标签扩展研究的支持，该研究涵盖了37名接受leniolisib治疗中位时间为3年的患者。安全性方面，Joenja展现出良好的耐受性。23.8%的患者报告了治疗相关不良事件，对照组为30.0%，且大多数不良事件为1级或2级，未报告与治疗相关的严重不良事件。常见的潜在副作用包括头痛、呕吐、脱发、体重增加和中性粒细胞计数减少。
Joenja是每日口服两次的70毫克薄膜衣片。由于其针对罕见病的特性，该药必须在具备原发性免疫缺陷管理经验的医师指导下开始治疗。此次批准在欧盟“特殊情况下”通过，考虑到了APDS的罕见性以及可用数据的局限性。
该上市许可适用于欧盟全部27个成员国，以及挪威、冰岛和列支敦士登。Pharming公司预计将于2026年第三季度在德国进行首次欧洲市场发布，随后在其他国家完成国家医保谈判后陆续上市。至此，Joenja已在美国、英国、日本、澳大利亚、以色列和欧盟等多个国家和地区获得批准。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
