2026年8月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mimrylo（rusfertide）用于治疗成年真性红细胞增多症患者的红细胞增多。Mimrylo是一款首创的铁调素类似物，也是首个获FDA批准通过模拟人体天然铁调素活性来发挥作用的真性红细胞增多症疗法。
真性红细胞增多症是一种罕见的血液疾病，其特征是骨髓产生过多的红细胞，导致血液黏稠度增加，进而提升血栓、中风和心脏病发作等心血管并发症的风险。维持血细胞比容（红细胞在血液中所占的比例）低于45%是治疗的核心目标，但许多患者即便接受现有标准治疗，仍难以实现充分控制，需要频繁进行治疗性静脉放血术。
Mimrylo通过模拟铁调素的作用，限制机体制造新红细胞可用的铁，从而减少红细胞过度生成，帮助控制血细胞比容水平。该药为每周一次的皮下注射剂型。
此次批准主要基于一项名为VERIFY的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验数据。该研究纳入了293名尽管接受标准治疗但仍需频繁静脉放血的真性红细胞增多症成人患者。患者按1:1比例随机分配至Mimrylo组或安慰剂组，治疗周期为32周。Mimrylo的起始剂量为每周19毫克，后续可根据血细胞比容水平进行调整。
试验的主要疗效终点是评估患者在治疗第20周至第32周期间无需进行静脉放血的比例。结果显示，Mimrylo组有76.9%的患者达到了这一终点，而安慰剂组仅为32.9%。在关键的次要终点方面，从第0周到第32周，Mimrylo组患者的平均静脉放血次数为0.5次，安慰剂组为1.8次。同时，Mimrylo组有62.6%的患者能够将血细胞比容维持在45%以下，而安慰剂组这一比例为14.4%。此外，接受Mimrylo治疗的患者在疲劳症状上也表现出具有统计学意义的改善。
在安全性方面，VERIFY试验中报告的最常见不良反应为注射部位反应（发生率为56%）和贫血（发生率为16%）。该药品的处方信息中还包含了关于新发或加重性血小板增多、注射部位反应以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
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