2026年8月27日，美国食品药品监督管理局批准Priovant Therapeutics公司开发的LISRAYA™（brepocitinib）30mg片剂，用于治疗成人皮肌炎。该药物成为首个获批用于此适应症的口服药物和靶向疗法。
LISRAYA是一种每日一次的口服片剂，属于Janus激酶（JAK）和酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。通过阻断JAK信号通路，该药物能够减少免疫系统中导致肌肉和皮肤损伤的有害炎症。作为一种首创的TYK2/JAK1双重抑制剂，LISRAYA在机制上与选择性TYK2抑制剂或非选择性JAK抑制剂存在区别。
此次批准基于一项名为VALOUR的III期随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验数据，该研究是迄今为止规模最大的皮肌炎临床试验。研究共纳入241名成人皮肌炎患者，按1：1：1随机分配至LISRAYA 30mg组、15mg组或安慰剂组，治疗周期为52周。
研究的主要终点为第52周的总改善评分。结果显示，30mg治疗组患者的平均TIS评分为46.5分，显著高于安慰剂组的31.2分（最小二乘均值差为15.3分），表明疾病控制效果更佳。此外，该药物在全部9项关键次要终点上均表现出与安慰剂相比的统计学显著改善，涵盖皮肤疾病活动度、肌肉力量、身体功能等指标。
该研究还显示出明确的激素减量效应。在基线时每日服用泼尼松等效剂量≥7.5mg的患者中，62%的LISRAYA治疗组患者在52周时可将激素用量降至极低水平（≤2.5mg/天），而安慰剂组该比例为38%；45%的治疗组患者完全停用糖皮质激素，安慰剂组为29%。研究同时观察到，中度或以上临床应答且激素用量≤2.5mg/天的患者比例为54.3%，显著高于安慰剂组的26.6%。在第52周时，LISRAYA 30mg组达到中度应答的患者比例为68%，而安慰剂组为44%。
安全性方面，VALOUR试验中接受LISRAYA 30mg治疗的患者最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染和恶心。因不良事件停药的患者比例为6%，低于安慰剂组的11%。LISRAYA的处方信息包含针对严重感染、全因死亡率增加、恶性肿瘤、主要心血管不良事件和血栓风险的黑框警告。其整体安全性与已知的JAK抑制剂类药物特征一致。
LISRAYA可用于治疗成人皮肌炎患者，不限制其疾病活动度、临床表现或既往治疗经历。此前，FDA已授予该药物优先审评资格和孤儿药资格。
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