2026年9月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Etcamah（camizestrant，卡米司群）联合CDK4/6抑制剂用于治疗HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者需在芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间经FDA授权检测发现ESR1基因突变。
Camizestrant是一种口服的选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全的雌激素受体拮抗剂。该药物通过与雌激素受体结合并促使其降解，从而抑制癌细胞的生长。此次获批的联合用药方案中，CDK4/6抑制剂可选择阿贝西利（abemaciclib）、帕博西尼（palbociclib）或瑞博西尼（ribociclib）。
本次批准主要基于一项名为SERENA-6的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（NCT04964934）。该试验采用了一种创新的循环肿瘤DNA（ctDNA）指导策略，通过血液检测监测ESR1突变的发生，从而在内分泌治疗耐药出现时、但在影像学疾病进展前即采取干预措施。研究共纳入了315例在至少6个月的一线芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间，经Guardant360 CDx检测确认出现ESR1突变但尚未发生影像学进展的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。患者按1:1比例随机分配至两组：一组换用camizestrant（75mg每日一次）并继续原CDK4/6抑制剂治疗，另一组则继续原芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗。
试验结果显示，在意向性治疗人群中，camizestrant组的中位无进展生存期（PFS）为16.0个月（95% CI: 12.7, 18.2），而继续使用芳香化酶抑制剂组的中位PFS为9.2个月（95% CI: 7.2, 9.5），风险比（HR）为0.44（95% CI: 0.31, 0.60；p<0.00001），表明camizestrant联合方案使疾病进展或死亡风险降低了56%。在更长的随访时间（中位随访23.5个月）后，camizestrant组的PFS获益得以维持，30个月时的PFS率为30.4%，而对照组仅为2.7%。此外，一个关键的次要终点——至第二次疾病进展或死亡时间（PFS2）也显示出统计学显著改善，camizestrant组的中位PFS2为25.7个月，而对照组为19.1个月（HR: 0.63; 95% CI: 0.46-0.86; p=0.00373）。同时，camizestrant还显著延长了患者免于化疗或抗体药物偶联物（ADC）治疗的时间，该次要终点的风险比为0.64（95% CI: 0.47-0.87）。此次分析时总生存期数据尚未成熟。
在安全性方面，camizestrant联合CDK4/6抑制剂的安全性特征与各药物已知的安全性一致，未发现新的安全信号，两组因不良事件导致的停药率均很低且相似。处方信息中包含一项关于与延长QTc间期的药物合用时可能引发心律失常风险的黑框警告，以及对心动过缓和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。
此次批准是FDA首次批准在影像学疾病进展前，基于ctDNA检测到的耐药突变来指导抗癌治疗方案的转换。同时，FDA也批准了Guardant360 CDx检测作为伴随诊断设备，用于识别携带ESR1突变、适合接受camizestrant治疗的患者。由于该批准是基于PFS这一替代终点，属于加速批准，最终适应症的持续批准将取决于后续确证性试验对临床益处的验证和描述。
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