2026年9月2日，United Therapeutics Corporation宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其雾化吸入溶液Tyvaso（曲前列尼尔）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的补充新药申请（sNDA），并已启动审查程序。FDA预计将在2027年4月底前完成对该申请的审评。
Tyvaso是一种前列环素类似物，此前已获FDA批准用于治疗肺动脉高压（PAH）以及间质性肺病相关肺高压（PH-ILD），以改善患者的运动能力。若此次IPF适应症获批，雾化吸入Tyvaso将成为首个用于治疗特发性肺纤维化的吸入式药物。
此次补充新药申请主要基于两项关键的3期临床试验——TETON-1（NCT04708782）和TETON-2（NCT05255991）的积极结果。这两项研究均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，分别在北美及全球其他地区进行，共纳入超过千名IPF患者，评估了雾化吸入Tyvaso每日给药4次在52周治疗期内的安全性和有效性。主要疗效终点为第52周时绝对用力肺活量（FVC）较基线的变化。
研究结果达到了主要终点。对TETON-1和TETON-2试验的合并分析显示，在第52周时，Tyvaso组患者的绝对FVC较基线改善111.8毫升，与安慰剂组相比，差异具有统计学显著性。在TETON-1试验中，Tyvaso组FVC降低43.3毫升，而安慰剂组降低196.2毫升，两组治疗差异为130.1毫升；在TETON-2试验中，Tyvaso组FVC降低49.9毫升，安慰剂组降低136.4毫升，治疗差异为95.6毫升。此外，Tyvaso在多个关键次要终点上也显示出统计学上的显著改善，包括降低了临床恶化事件的风险（TETON-1中风险降低33%，TETON-2中风险降低29%），减少了急性IPF加重的风险，并在预测FVC百分比、King简明间质性肺病生活质量问卷（K-BILD）和一氧化碳肺弥散能力（DLCO）等指标上均有积极表现。
两项试验中最常见的不良反应为咳嗽，其他报告的不良事件包括头痛等。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
