2026年9月28日，美国食品药品监督管理局批准Emcitate(Tiratricol,替拉曲考)口服混悬用片剂上市，用于治疗MCT8缺乏症（又称Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周性甲状腺毒症。这是美国FDA批准的首个针对该疾病症状的治疗药物。
MCT8缺乏症是一种主要影响男性的罕见遗传性疾病。该病因SLC16A2基因突变导致MCT8转运蛋白功能缺陷，甲状腺激素无法正常进入脑细胞，造成脑内甲状腺激素不足，同时血液中甲状腺激素水平异常升高，引发外周性甲状腺毒症。患者通常表现为无法独立行走或坐立、语言能力缺失或严重受限、智力障碍、喂养困难，以及心脏和代谢系统长期承受压力。该疾病中位预期寿命约为35年。
Emcitate是甲状腺激素T3的类似物，其活性成分为三碘甲状腺乙酸。与T3不同，Emcitate不依赖MCT8转运蛋白即可进入细胞，因此能够绕过MCT8缺乏症患者体内功能缺陷的转运机制，作用于外周组织，降低血液中升高的甲状腺激素水平。
Emcitate的获批基于多项临床研究的数据。其中一项国际多中心、随机、安慰剂对照试验（ReTRIACt研究）评估了Emcitate在MCT8缺乏症患者中的药效学效应。该研究将已稳定接受Emcitate治疗的患者随机分配至继续用药组或安慰剂组。结果显示，安慰剂组患者血清总T3水平在随机治疗期间全部升高，变化范围为0.49至2.08 nmol/L；而继续Emcitate治疗的患者T3变化范围为-0.24至0.40 nmol/L。两组T3变化率的比值为1.494（95%置信区间：1.035-2.155），差异具有统计学意义（p=0.034）。
Triac Trial I研究显示，Emcitate治疗可使血清T3浓度从甲状腺毒症基线水平产生剂量依赖性和持续性的抑制。治疗12个月时，平均血清T3浓度降低超过63%。这些生化效应伴随心血管和代谢终点的临床改善，包括心率和收缩压降低以及体重改善，且这些效果在长达3.5年的治疗中得以维持。
一项国际真实世界队列研究纳入来自48个国家173个中心的228例患者数据，比较了接受Emcitate治疗与未治疗患者的全因死亡率。结果显示，Emcitate治疗与约三倍较低的死亡风险相关（风险比=0.28，95%置信区间：0.09-0.91，p<0.05）。
Triac Trial II在30个月龄以下的婴幼儿中评估了Emcitate的疗效。该研究未达到神经认知发育的协同主要终点，但证实了Emcitate在所有患者中显著且持久地降低血清T3浓度，即使在按体重调整的较高剂量下，安全性特征与既往研究一致。
在安全性方面，Emcitate治疗中最常报告的不良反应包括多汗（7%）、腹泻（6%）、易激惹（2%）、焦虑（2%）和噩梦（2%）。这些反应通常发生在治疗开始或剂量增加时，一般在数天内自行缓解。FDA批准公告中列出的常见副作用包括腹泻、呕吐、皮疹和过度出汗。
Emcitate(Tiratricol,替拉曲考)以口服混悬用片剂形式提供，可制成液体混悬液经口服用，或通过喂食管给药，便于存在吞咽困难的患者使用。该药物此前已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、快速通道资格和突破性疗法资格，并获得了优先审评。Emcitate于2025年2月在欧盟获批上市，成为欧盟首个且唯一获批用于治疗MCT8缺乏症的药物。
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