2026年9月30日，百时美施贵宝宣布美国食品药品监督管理局已批准扩展CAMZYOS（mavacamte，玛伐凯泰）的适应症，用于治疗成人及体重不低于30公斤的儿童症状性梗阻性肥厚型心肌病，以改善功能能力和症状。玛伐凯泰由此成为首个且目前唯一获美国批准用于儿童梗阻性肥厚型心肌病群体的心肌肌球蛋白抑制剂。
玛伐凯泰是一种选择性、可逆的变构心肌肌球蛋白抑制剂，通过靶向心肌过度收缩这一梗阻性肥厚型心肌病的病理源头发挥作用。该药降低心肌收缩力后，可减轻左心室流出道梗阻，改善能量消耗并降低心脏充盈压力。该药此前于2022年首次获批用于成人症状性梗阻性肥厚型心肌病，此次扩展使其成为心肌肌球蛋白抑制剂中适应症范围最广的药物。截至目前，美国已有超过5000名医疗保健提供者为超过25000名患者开具了玛伐凯泰处方。
此次儿科适应症的批准基于一项名为SCOUT-HCM的3期双盲随机安慰剂对照试验。该试验纳入44名年龄12岁至18岁以下的症状性梗阻性肥厚型心肌病患者，纽约心脏协会心功能分级为II级或III级。患者以1：1比例随机分配，分别接受玛伐凯泰或安慰剂每日一次治疗28周。玛伐凯泰的起始剂量根据体重确定：体重35公斤至不足45公斤者为2.5毫克，体重不低于45公斤者为5毫克，后续根据超声心动图参数调整剂量。
试验的主要终点为第28周时Valsalva动作激发的左心室流出道压差较基线的变化。结果显示，玛伐凯泰组Valsalva左心室流出道压差最小二乘均值变化为下降48.5毫米汞柱，安慰剂组为下降0.5毫米汞柱，两组差异为-48.0毫米汞柱，95%置信区间为-67.7至-28.3，P值小于0.001。基线时两组患者的Valsalva左心室流出道压差相近，玛伐凯泰组平均为78.4毫米汞柱，安慰剂组为80.8毫米汞柱；玛伐凯泰组平均左心室射血分数为69.0%，安慰剂组为67.4%。
次要终点方面，静息左心室流出道压差的组间最小二乘均值差异为-47.0毫米汞柱，95%置信区间为-62.7至-31.4。运动后左心室流出道压差的组间差异为-41.7毫米汞柱，95%置信区间为-59.7至-23.7。最大左心室壁厚度的组间差异为-1.8毫米，95%置信区间为-3.4至-0.2。公司指出这些置信区间未针对多重比较进行调整，不应作为正式的假设检验来解读。
安全性方面，SCOUT-HCM试验中两组不良事件发生率相近。玛伐凯泰组和安慰剂组各有2名患者发生严重不良事件。玛伐凯泰组中，1名患者出现两次晕厥发作，另1名患者接受了植入式心律转复除颤器的不适当放电；安慰剂组中，1名患者出现胸痛，另1名患者出现伴有自杀意念的抑郁。没有患者的左心室射血分数降至50%以下，试验期间无死亡病例发生。没有因不良事件而中断治疗的情况，也未发现超出成人已观察范围的新不良事件。
CAMZYOS（mavacamte，玛伐凯泰）的处方信息中保留了关于收缩功能障碍导致心力衰竭的黑框警告。该药可降低左心室射血分数，因此需要在治疗前和治疗期间进行超声心动图评估。左心室射血分数低于55%时不建议启动玛伐凯泰治疗，若任何访视时左心室射血分数低于50%或患者出现心力衰竭症状或临床状态恶化，应中断用药。由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，玛伐凯泰仅能通过名为CAMZYOS REMS计划的风险评估与缓解策略限制性项目获取。
药物相互作用方面，CAMZYOS（mavacamte，玛伐凯泰）主要经CYP2C19代谢，其次经CYP3A4和CYP2C9代谢。与强CYP2C19抑制剂合用为禁忌，因可能增加玛伐凯泰暴露量从而增加收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。与中至强CYP2C19诱导剂或中至强CYP3A4诱导剂合用会降低玛伐凯泰暴露量，可能降低疗效，且停用这些诱导剂时心力衰竭风险可能增加。对于儿科患者，当需要与特定CYP2C19或CYP3A4抑制剂合用时，剂量调整可在2.5毫克的基础上进一步降至1毫克。
百时美施贵宝表示，正在与全球其他监管机构讨论SCOUT-HCM的儿科数据，以寻求更多地区的批准。
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