FDA全面批准Balversa(厄达替尼)治疗FGFR3突变局部晚期或转移性尿路上皮癌

在医学的不断探索中，新的治疗方法和药物的出现为罕见病例的患者带来了曙光。2024年1月19日，强生公司宣布其口服小分子药物Balversa®（厄达替尼，Erdafitinib）获得美国食品和药物管理局（FDA）的全面批准，成为治疗FGFR3基因突变导致的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的创新疗法。这一突破不仅标志着科技的巅峰，也为罹患此疾病的患者带来了新的希望。

以上图片为Balversa(Erdafitinib,厄达替尼,盼乐)在致泰药业实拍图

Balversa®全面批准的背后

Balversa®（厄达替尼）是第一款获得批准的口服FGFR激酶抑制剂，同时也是唯一一个针对mUC和FGFR改变患者的靶向治疗药物。此次FDA的批准是基于3期THOR研究中观察到的临床和总体生存获益。该研究证实了Balversa®在延长患者总生存期方面的临床益处，从而将其2019年4月获得的加速批准成功转变为全面批准。这意味着Balversa®将成为更多患者在接受过一种或多种全身治疗后的治疗选择。

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THOR研究的关键结果

THOR研究是一项随机、对照、开放标签的多中心3期研究，旨在评估Balversa®作为mUC患者的二线治疗。研究结果显示，与之前接受PD-1或PD-(L)1抑制剂治疗的患者相比，使用Balversa®治疗的患者死亡风险降低了36%。Balversa®组患者的中位生存期超过4年，比接受二线化疗的患者延长了几个月。这一巨大的突破将为临床实践提供更多有效的治疗选择，尤其是对那些此前治疗选择有限的患者。

Balversa®的安全性与警告

然而，值得注意的是，在使用Balversa®时，患者需要关注一些潜在的安全问题。美国处方信息中列出的警告和注意事项包括眼部疾病、高磷血症和胚胎-胎儿毒性。尽管这些可能的风险存在，但总体而言，Balversa®的耐受性是良好的，临床试验中没有发现新的安全问题。

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FGFR基因改变与尿路上皮癌

FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是一种受体酪氨酸激酶，其在多种肿瘤中可能通过基因改变而激活，促使肿瘤细胞的生长和存活。通过FDA批准的伴随诊断可以检测特定的FGFR基因改变。尿路上皮癌是最常见的膀胱癌，但对于转移性或不可切除的疾病，治疗选择有限。大约20%的mUC患者存在FGFR3基因改变，为Balversa®的治疗目标提供了明确的生物标志。

Balversa®的全面批准为mUC患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于那些在接受传统治疗后仍然面临进展的患者。这一成果的取得不仅体现了医学科技的不断进步，也为罕见病领域的研究与创新注入了新的活力。随着Balversa®的应用逐渐推广，我们期待着在更多癌症患者中见证其带来的生存和生活质量的提升。

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