去纤苷/去纤维钠（DEFIBROTIDE/DEFITELIO）在窦梗阻综合征患者中的疗效探究

肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是一种潜在的危及生命的严重并发症，常在造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间出现。其典型症状包括高胆红素血症、肝肿大、体重增加和腹水等。在治疗这一疾病的过程中，去纤苷DEFITELIO作为一种药物被广泛应用。去纤苷是爵士制药有限公司的注册商标，含有活性物质Defibrotide（去纤维纳）单瓶药。

去纤苷对肝静脉闭塞性疾病的治疗效果

去纤苷在治疗肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后导致肾或肺功能失调的成年和儿童患者中表现出显著疗效。在医生的指导下进行对症治疗，可以有效缓解患者的症状。

去纤苷在不同地区的批准情况

在欧盟地区，去纤苷已被批准用于治疗1个月以上患者的造血细胞移植后的严重静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）。而在美国，去纤苷则被批准用于血液细胞移植后肾/肺功能障碍的VOD/SOS。这些批准为患者提供了更多选择，有望改善治疗效果。

去纤苷在VOD/SOS预防中的效果

通过荟萃分析已发表的文献，研究者对静脉注射降纤肽预防VOD/SOS的发生率和风险进行了评估。结果显示，不论年龄组如何，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，尤其在VOD/SOS高危患者群体中，相对于对照组，静脉注射去纤苷预防的VOD/SOS风险更低。

研究和临床试验

通过检索PubMed、Embase和Web of Science等数据库，研究者筛选出符合标准的研究文献。其中一项试验涵盖了102例VOD/SOS和MOD/MOF患者的历史对照、多中心试验（去纤苷：n=102；在去纤苷可用前治疗的对照组：n=32）。研究结果显示，在去纤苷组中，HSCT后第+100天的生存率显著提高（38.2%），而去纤苷组与历史对照组相比，常见的不良事件（AE）如低血压和腹泻发生率相似。

肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种严重并发症，可能危及患者的生命。去纤苷作为一种治疗药物，在VOD/SOS患者中显示出良好的疗效。各地区的批准情况也为患者提供了更多治疗选择。临床试验结果表明，静脉注射去纤苷预防后VOD/SOS的发生率较低，对VOD/SOS高危患者有着显著的风险降低效果。然而，在使用去纤苷治疗时，仍需在医生的指导下进行，并密切监测患者的病情，以确保其安全有效的治疗效果。未来，我们期待更多关于去纤苷的研究，以不断完善对该药物的认识和应用。

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