欧盟批准Hympavzi(马塔西单抗)用于12岁及以上A型或B型血友病治疗

2026年5月13日，欧盟委员会正式批准辉瑞公司的Hympavzi（marstacimab，马塔西单抗）扩大适应症，用于治疗12岁及以上、体重至少35公斤、伴有凝血因子抑制物的A型血友病或B型血友病患者。该药此前已获批用于同年龄段无抑制物的重型A型或B型血友病患者，此次获批使其成为欧盟唯一一款同时适用于伴或不伴抑制物的A型、B型血友病患者的每周一次皮下注射治疗药物。

马塔西单抗是一种人源化单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法，其活性成分为marstacimab，靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域。TFPI是人体天然存在的抗凝蛋白，可抑制凝血启动过程，而马塔西单抗通过抑制TFPI的抗凝功能，增强凝血酶生成，重新平衡凝血与出血机制，无需依赖传统凝血因子替代，即可帮助血友病患者恢复止血能力。

此次扩大适应症获批基于全球性III期BASIS研究数据。该研究为开放标签、多中心试验，纳入12岁至75岁以下伴有抑制物的A型或B型血友病患者。结果显示，与按需治疗相比，马塔西单抗可使患者年化出血率显著降低93%，且在开放标签延伸研究中，患者持续获益，长期治疗后出血率仍维持在极低水平。同时药物耐受性良好，未观察到非预期的严重不良反应，也无血栓栓塞事件发生。

该药物的给药方式为皮下注射，推荐负荷剂量为300毫克，后续维持剂量为每周150毫克。对于体重50公斤及以上且出血控制不佳的患者，剂量可调整至最高300毫克，采用预充式注射器或自动注射笔给药。患者或护理人员经专业培训后可自行注射，且无需常规进行治疗相关的实验室监测，显著降低了伴有抑制物的血友病患者的治疗负担。

此前，马塔西单抗已于2024年11月获欧盟委员会初始批准，用于12岁及以上、体重不低于35公斤、无凝血因子抑制物的重型A型（FVIII＜1%）或B型（FIX＜1%）血友病患者的常规出血预防治疗；2024年10月也已获得美国FDA批准用于同类型患者。此次欧盟扩大适应症后，将为伴有抑制物的血友病患者提供重要的新治疗选择，而这类患者因常规凝血因子替代治疗失效，长期面临治疗手段有限、出血风险高的困境。

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