高剂量甲钴胺注射剂Rozebalamin在肌萎缩侧索硬化症治疗中的应用
Rozebalamin(mecobalamin)是日本卫材株式会社研发的高剂量甲钴胺注射剂，2024年9月24日获日本厚生劳动省批准，用于抑制肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者功能障碍的进展，2024年11月20日在日本正式上市，成为全球首个针对ALS的疾病修饰治疗药物。该药物以甲钴胺为核心成分，通过肌肉注射给药，为ALS患者提供了延缓病情进展的新选择。
以上图片为Rozebalamin(mecobalamin,甲钴胺)在致泰药业实拍图
ALS是一种进行性神经退行性疾病，病理核心为大脑、脑干及脊髓中的运动神经元逐渐死亡，导致肌肉萎缩、无力，最终累及呼吸肌，多数患者在发病后2至5年内因呼吸衰竭死亡。日本约有1万名ALS患者，此前临床缺乏可有效延缓病情的治疗手段，仅能采取对症支持治疗，患者生存质量低，疾病负担沉重。甲钴胺作为维生素B12的活性形式，是神经髓鞘合成与修复的关键物质，参与体内甲基转移反应，可降低神经毒性物质同型半胱氨酸水平，保护运动神经元，为高剂量甲钴胺治疗ALS提供了理论依据。
Rozebalamin的核心成分甲钴胺，采用无菌冻干工艺制备，制剂规格为25mg/瓶，外观呈红色块状或粉末，每盒含8瓶。药物需用2.3mL生理盐水溶解后肌肉注射，不可静脉或皮下注射，溶解后60分钟内使用，剩余药液需丢弃。成人推荐剂量为每次50mg（2瓶），每周2次，两次给药间隔需1天以上，若漏注，需在间隔1天以上的前提下补充注射。药品需室温避光保存，外包装开封后仍需遮光，有效期5年。
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其获批基于JETALSⅢ期临床试验结果，该研究为多中心、随机、安慰剂对照、双盲试验，纳入130例早期ALS患者，在日本25个医疗中心开展。受试者随机分为两组，试验组注射50mg Rozebalamin，对照组注射安慰剂，均为每周2次肌肉注射，持续16周。研究主要终点为ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分变化，该量表可评估患者运动功能、日常生活能力等核心指标，分数下降越快提示病情进展越迅速。
试验结果显示，治疗16周后，试验组ALSFRS-R总分下降幅度较安慰剂组减少约43%，表明Rozebalamin可显著延缓ALS患者运动功能衰退速度。安全性数据显示，安慰剂组不良反应发生率为1.6%，试验组为7.7%，不良反应程度均较轻，包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT间期延长及皮疹，各类不良反应发生率均为1.5%，无严重不良反应发生。
临床应用中，Rozebalamin需由医护人员在具备医疗设施的场所给药，部分经专业培训的患者或家属，可在医生指导下进行居家自我注射。用药期间需定期监测患者肾功能、电解质及心电图，尤其关注QT间期变化，避免与延长QT间期的药物联用，降低心律失常风险。对于肝功能不全、肾功能不全患者，无需调整剂量，但需在医生监控下使用。
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作为全球首个获批的ALS疾病修饰治疗药物，Rozebalamin的上市填补了临床治疗空白。其作用机制明确，通过补充高剂量活性维生素B12，保护运动神经元，延缓神经退行性病变进程，临床试验证实其可有效延缓患者功能障碍进展，且安全性良好。目前该药物仅在日本上市，尚未进入中国市场，国内患者可通过正规跨境医疗渠道获取，用药前需经专业医生评估，排除用药禁忌，确保治疗安全有效。
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